资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
用数据说话，破解罕见病之难
行业资讯
2019/08/23
家人眼睁睁看着他从正常行走，到腿部肌肉萎缩只能坐在轮椅上，再到最后全身肌肉无力，呼吸不畅直至死亡，却没有药品可以有效救治。
2019医保目录确定128个拟谈判药品 怎么谈？价值是核心！
行业资讯
2019/08/23
无疑今年的准入谈判涉及更多厂家和临床治疗领域，数量上的激增，对企业，对测算专家，和谈判专家都是挑战。前面两年准入谈判的经验无疑是宝贵的，那就是清晰阐述使用该产品所带来的多个维度的价值获益。
科学家们对人类基因进行编辑的正确方法是什么？以下这5条必读
研究/数据
2019/08/23
如果对人类生殖细胞进行编辑会将编辑后的遗传信息传递给子代吗？
Ultragenyx公司向FDA提交UX007治疗长链脂肪酸氧化障碍的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
FDA之前已经授予UX007儿科罕见病和快速通道资格认定，如果符合相关标准，则可获得优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60日内收到FDA有关接受该新药申请和审查资格认定的回复。
三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)获美FDA优先审查，治疗90%患者
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
去年5月，FDA授予了这款三联疗法突破性药物资格（BTD）。
从“阿尔法狗”到基因编辑：我们如何面对新兴技术？
行业资讯
2019/08/22
陈自富长于从哲学和伦理角度反思新技术，并试图将这种反思置入更为日常化、脉络化的场景中。
DMD新药今日遭拒，还有哪些疗法值得患者期待？
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
在12岁时通常只能靠轮椅行动，20岁时需要辅助呼吸，在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。
Vertex潜在重磅疗法获优先审评资格，有望明年3月获批
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作出回复。这款创新疗法日前被EvaluatePharma列为10大潜在重磅疗法之首。
拉福拉病治疗策略的临床前研究显示出前景
研究/数据
2019/08/20
也是有潜力治疗其他类型聚合性神经疾病的精准药物范例。
服务业扩大开放综合试点 重点领域三年计划发布
行业资讯
2019/08/19
北京市医疗养老十大举措出炉 含养老机构备案制管理等
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/08/19
“FDA致力于鼓励为罕见病患者开发治疗方法，和提供替代治疗选择，因为并非所有患者的应答都是一样的。”
FDA批准罕见骨髓疾病新疗法
研究/数据
2019/08/19
FDA授予这项申请优先审查资格认定。Inrebic还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2019/08/19
该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。
浙江省主题教育第一批单位健全“三服务”长效机制
行业资讯
2019/08/18
落实城乡居民糖尿病、高血压等12种慢性病门诊保障制度，启动罕见病患者医疗保障机制建设工作，出台困难群众医疗救助指导意见，推进全省县域医共体基本医疗保险支付方式改革、13家省级医疗机构医疗服务价格改革等事关群众利益的重大改革
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
研究/数据
2019/08/18
这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。
<
...
257
258
259
260
261
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
