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遗传性血管性水肿最新临床前研究数据
研究/数据
2020/08/31
该临床前数据已发表在《药理学前沿》上，展现出与口服生物利用度一致的效力、机制和性质。
罕见病治疗可及亦是民生内容
行业资讯
2020/08/30
我国正在进行健康中国建设，对罕见病救助立法和为罕见病群体提供关爱帮助，是我们社会发展成熟度的一个标志。人民对美好生活的向往，就是我们的奋斗目标。让罕见病患者“罕有所医”，给人民群众更多的获得感、幸福感、安全感
委员议事厅透过“疫情”看医保 深圳还能如何先行示范？
行业资讯
2020/08/28
活动现场，网友在弹幕互动中提问最多的就是用于治疗罕见病的“天价药”能否纳入医保？市政协常委、南山区政协副主席黄险峰表示，罕见病人群的医疗费用支付问题目前仍未解决，他认为比较合适的解决方式是政府搭台、商业保险承办，将罕见病医保放在地方补充医疗保险或重大疾病医疗保险中。
基因疗法治疗法布雷病新进展
研究/数据
2020/08/28
4D-310是一种基因药物，使用由4DMT通过其专有的治疗载体进化平台发现的一种专利优化AAV外壳。
一例我国发病率不足百万分之十的罕见病例病因的抽丝剥茧
行业资讯
2020/08/28
原发性系统性淀粉样变性是单克隆浆细胞产生异常免疫球蛋白轻链，形成淀粉样物质沉积在脏器而导致结构破坏及功能障碍，最终引起死亡的一类疾病
一针70万天价药引热议，SMA患儿家像微缩的ICU
行业资讯
2020/08/27
更有患者家属呼吁将SMA基因检测普及到产前检查，减少悲剧的发生。
协和罕见病MDT举行疫情以来首场线下会诊，为患儿寻找反复“眼肿”的最佳治疗方案
行业资讯
2020/08/27
经过1个半小时的深入讨论，MDT专家组会诊为甜甜明确了诊断，提出了详细诊疗方案，向患儿父母交代病情、预后及可能的治疗方案，为甜甜一家带来新的希望。
甲基丙二酸血症和丙酸血症研究新进展
研究/数据
2020/08/27
HemoShear的2期临床研究HERO（HElp Reduce Organic Acids），旨在美国选定儿童医院招募至少12名MMA和PA患者。
Smith-Magenis（SMS）综合征新药研究进展
研究/数据
2020/08/26
FDA将于2020年12月1日前给出最终决定。
携手护航“天使宝贝”，天使综合征治疗基金会与Lixte Biotechnology合作，支持潜在疗法
研究/数据
2020/08/25
该疾病的具体生理机制尚不完全清楚。该病在欧美人群中的患病率为1/12,000～1/24,000。中国尚无相关流行病学调查报告。
Batten病治疗方法研究
研究/数据
2020/08/24
Batten病是一种致命的神经退行性疾病，在美国每10万名儿童中就有4人受到影响。目前，这种疾病没有治愈方法，治疗选择也很少。
杭州高校老师卖房、贷款，只为给患罕见病的女儿吃上“世界上最贵的糖”
病友故事
2020/08/24
按照她目前的体重，一次5~6瓶，每周1次。这样算下来，一年要花费约200万元。
NEJM：LDL受体水平低？不怕！研究表明，再生元创新药物联合降脂疗法可显著降低“坏”胆固醇水平
研究/数据
2020/08/24
HoFH是一种非常罕见的遗传性疾病，患者的“坏”胆固醇（低密度脂蛋白胆固醇，LDL-C）水平严重升高，且对标准降脂治疗响应较差（或无响应），在青少年时期即可增加患者罹患动脉粥样硬化和心脏事件的风险。
扩大生态圈 水滴布局“险+药”新模式
行业资讯
2020/08/24
目前其药品目录已覆盖100多种新特药，主要是医保范围之外的抗肿瘤药、罕见病用药等。
全球首个硬皮病相关间质性肺疾病靶向药在华上市
行业资讯
2020/08/24
硬皮病，系统性硬化病（SSc）的简称，是一种罕见的自身免疫系统疾病，在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计有250万患者。
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