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正式纳入突破性治疗品种！荣昌生物泰它西普再获重磅认定，针对重症肌无力

这是泰它西普近期在重症肌无力领域获得的第2项重磅认定。2022年10月，荣昌生物宣布，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。

造血干细胞移植是治疗多发性硬化的有效疗法

多发性硬化是一种自身免疫性疾病，患者自身免疫系统攻击大脑和脊髓神经细胞的髓鞘。这种疾病会导致瘫痪、疼痛和永久性疲劳等症状。

第二批价值1612.48万元的早衰症药物抵达杭州！

早在今年4月，蔻德罕见病中心联合浙江大学医学院附属儿童医院、浙江省妇女儿童基金会发起“为生命接力——早衰症患儿救助计划”，通过向在院治疗的患儿免费提供第一批价值711.99万元的早衰症治疗药物和有关救助关爱，帮助5名患儿实现顺利用药，为他们带去了希望。

新突破！国内首个针对实体肿瘤的非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法获IND受理

11月10日，英百瑞IBR854细胞注射液临床试验申请获得国家药监局受理，为国内首个针对实体肿瘤的非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法，IBR854注射液是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，适应症为实体肿瘤。

黄如方：90%无药物治疗的罕见病中，要有“中国研发”的身影

11月11日，由瑞鸥公益基金会主办的2022首届中国罕见病科研及转化医学大会在杭州正式开幕。瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方介绍，“这是中国首届聚焦罕见病科研及转化领域的高级别学术会议”。

首仿！凯莱天成｢艾格司他胶囊｣获批上市

11月1日，药监局官网显示，凯莱天成的酒石酸艾格司他胶囊获批上市，用于细胞色素P450 2D6（CYP2D6）基因型检测为CYP2D6强代谢型(EMs)，中代谢型（IMs）及弱代谢型（PMs）1型戈谢病成年患者的长期治疗。2019年4月，该产品曾被药监局纳入优先审评。

Phelan-McDermid综合征相关组织策划与FDA的活动

2022年11月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)为患有罕见神经发育障碍的患者家属举办了一次会议，帮助患者提供新的治疗方案。

多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法

除了BTD，elranatamab还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。FDA和EMA还分别授予elranatama治疗RRMM的快速通道资格

直播 | 罕见病科研大会开幕式直播预告

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月11日-12日在在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

短肠综合征患者关爱中心正式成立！

肠康荟SBS患者关爱中心成立仪式及“携手各方关爱SBS患者”专题讨论顺利召开，会议得到了武田中国公益支持。

罕见病科研大会即将开幕，瑞鸥基金会邀您共话罕见病科研及转化医学

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月11日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布

ECTRIMS 2022：靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布，NMOSD治疗再添新证据

Astellas的基因疗法再次受到打击

该公司针对 DMD 的基因治疗方法使用编码修饰的 U7 snRNA 的 AAV 载体来提供反义序列，该序列旨在诱导细胞跳过抗肌萎缩蛋白基因中错误或错位的遗传密码，从而恢复功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

罕见病新药赛道火热，中外上市日趋“零时差”，“超罕”保障引关注

勃林格殷格翰同类首创药物佩索利单抗于今年9月在美国获批上市，勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士透露，佩索利单抗已先后获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定和优先审评审批资格

武田消化领域的创新药物Teduglutide首度亮相

今年进博会上，一款重磅消化产品——富马酸伏诺拉生片作为进博会的“老朋友”亮相引发新关注。

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