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FDA为12项新的罕见病药物试验提供拨款资助
婴儿超低血糖原因找到了
创业11年获25亿收购 这个药企人让肌无力不无利
亲电甾体药物显示罕见共济失调症疗效
基因编辑能够纠正肌营养不良小鼠肌肉干细胞中的突变
不公平！1岁多哥哥得了罕见病，3月大弟弟也未幸免
FDA授予MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱的再生医学先进疗法资格认定
生孩子后竟然得了“精神病”？原来是患上了罕见病
关于设立“小胖威利关爱日”的倡议及邀请函
“小胖威利关爱日”北京协和医院医患交流及义诊活动报名
肺动脉高压诊疗规范万里行北京站圆满落幕
肖亚庆：加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市
临床试验表明造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎
溶酶体贮积症罕见病患者的用药难题
研究人员发现新的重症肌无力生物标志物
阻断两种与UBE3A活性相关的蛋白质可能治疗天使综合征
研究人员发现致命儿童罕见病的病因
广东首个全盲高考生杨晓婷开启大学生活：“蝴蝶虽柔弱，仍可飞沧海”
复旦儿科医院完成中国首例脊髓性肌萎缩针对性药物注射
Patisiran治疗转甲状腺素淀粉样变性伴心肌病的3期APOLLO-B研究启动
FDA授予Zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格认定
FDA授予Magrolimab治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的快速通道资格认定
FDA授予NERLYNX治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格认定
国产仿制药有了“引路指南”
上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程
基因疗法治疗视网膜相关疾病新进展
研究人员完成Merkel细胞癌患者最大的基因组分析
病房里的“家人”：8岁女孩患心衰 多方“救心”不放弃
少年患罕见病失去视力听力瘫痪，去世捐献遗体，全球仅2个病例
新时代·血友人”征文(15)——不幸中的幸运
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