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2万分之一的概率，漯河医生成功为出生12天的“大肚男婴”进行手术
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压突破性疗法资格认定
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成
2020世界血友病日：第二届 “舒写未来 乐享自由”血友病疾病公众教育活动正式启动
一肺动脉高压致病基因被发现
聚焦罕见病，看血友病的基因治疗进展
《人间世2》总制片人周全：医学人文应该成为一种纽带
支付多样化和分级诊疗，有助解决血友病人就医难和贵
疫情期间 血友病患者不到医院也可治疗
消炎药、抗癌药……青岛人买这些药省钱了！
抗体药物发力 基因疗法火热 谁是血友病治疗的希望之星？
完善保障政策别让患者留遗憾
ARO-EnaC治疗囊性纤维化的1/2a期研究的许可申请已提交
4月15日起，山西有32种药品平均降价53%
妈妈咪呀》回归 重病辣妈变身美食博主
FDA授予SEL120治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格认定
第七个国际庞贝日主题活动成功开展
专家：儿童期是血友病治疗的关键时期 应及早采取规范化预防治疗
Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布
COVID-19疫情对FSHD领域影响
荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！
FDA授予DCR-A1AT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定
孤儿药周报 | RNAi疗法治疗骨髓增生综合征，肌营养不良症创新疗法入围
FDA批准SEVENFACT® 治疗12岁以上血友病患者出血
十周年！2020年国际原发性免疫缺陷病宣传周
阿姨双下肢不明原因肿胀 竟得了这种危及生命的罕见病
病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜
最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批
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61.92元降至5.42元！江西32种降价药来了 平均降幅71.46%
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