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首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批

FDA/EMA /CFDA

2018/09/10

OSP-101是首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）。
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS

FDA/EMA /CFDA

2018/09/07

Mepsevii现在可用于所有28个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症

FDA/EMA /CFDA

2018/09/06

aTTP是一种罕见的凝血障碍。Cablivi是首个专门治疗aTTP的药物。
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注

FDA/EMA /CFDA

2018/09/06

近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
FDA授予AT132治疗X连锁肌小管性肌病的再生医学先进疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/09/05

RMAT资格认定包括FDA快速通道和突破性疗法资格认定的所有益处，并使得研发公司能够与FDA进行更紧密频繁的协作，讨论替代或中间终点，以支持潜在加速批准并满足批准后的各项要求。
首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批

FDA/EMA /CFDA

2018/09/02

ONPATTRO以诺贝尔奖获奖科学为基础，是首个在欧盟获批的RNA干扰（RNAi）疗法。
喜讯连连！又一药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/30

近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予亚狮康药业公司（ASLAN Pharmaceuticals）ASLAN003治疗急性髓细胞白血病（acute myeloid leukaemia，AML）的孤儿药资格认定。
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/30

这种疾病在全世界大约有2万名患者，目前还没有治疗方法。
FDA授予CLR 131治疗罕见肉瘤的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/29

“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定，将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力，如果成功的话，将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”
FDA授予Bertilimumab治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/28

近日，美国食品与药物管理局（FDA）授予bertilimumab治疗大疱类天疱疮（bullous pemphigoid，BP）的孤儿药资格认定。
FDA授予AL001治疗该痴呆症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/08/23

FTD是一种罕见但快速进展的退行性综合征，特征是严重的认知功能障碍、行为和性格改变，以及言语缺陷。FTD患者病情发展迅速，通常在发病10年内离世。

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