该文对近几年免疫靶向药物的靶点、疗效、不良反应等进行总结。

赛诺菲研发的首个用于治疗多发性硬化的口服新药奥巴捷，仅用58天便完成了在中国的上市，创下国内罕见病药物上市最快纪录。

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，由NF1基因突变引起，该病可影响儿童和成人。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白活性的丧失，这可能导致MAPK信号途径的过度激活、不受控制的细胞生长和肿瘤形成。

Synspira公司正在将PAAG15A开发为SNSP113——一种吸入性疗法，以改善CF患者的肺功能。

此外，欧洲药品管理局孤儿药产品委员会（COMP）最近推荐维持tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor联合用药方案的孤儿药资格。

A4250是一种回肠胆汁酸转运体抑制剂，正在被开发用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）。PFIC是一种罕见且危及生命的肝病，目前尚无获得批准的治疗药物。

Santhera制药公司（Santhera Pharmaceuticals）近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）对授予POL6014治疗CF的孤儿药资格认定持积极意见。CF是一种罕见肺病，在欧盟约有35000名患者。

近年来，许多大型药企及新兴药企纷纷投入大量的人力、财力进行罕见病药物（孤儿药）开发，市场上获批的孤儿药数量也迅速飙升，让一直备受“冷落”的孤儿药市场“受宠若惊”，最新一期美国《ACS药物化学通讯》（ACS Medicinal Chemistry Letters）对其原因进行了深挖，让笔者带大家一起来梳理一下。

PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，已经获得FDA授予治疗β-地中海贫血的孤儿药资格认定。

三种最常见的PTCL类型包括间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和非特指型外周T细胞淋巴瘤（PTCL-NOS），另外还有许多其他的罕见类型。治疗PTCL最常用的方法是联合化疗，如果一线疗法失败，患者的治疗选择将十分有限。

该病与多发性硬化症类似，但在很短的时间内就能致人瘫痪，因为免疫系统攻击神经纤维周围的髓鞘，有时候仅需24-36小时。现在仍然没有能够有效修复被破坏髓鞘的治疗手段。