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孤儿药
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
FDA/EMA /CFDA
2019/05/22
用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/21
Elafibranor是一种首创过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPAR α/δ）激动剂，在治疗PBC的2期临床试验中取得了积极结果。Elafibranor目前还在进行治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的3期临床试验评估。
FDA授予AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/21
同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%的患者会复发并对化疗耐药，罹患高风险复发或难治性ALL的儿科患者存在重大的未满足需求。
Poseida明星产品BCMA CAR-T获FDA授予孤儿药称号
FDA/EMA /CFDA
2019/05/18
该方法成本较低，而且基于此方法可产生高百分比的干细胞记忆T细胞（Tscm）。
FDA授予Pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/17
DMD是一种罕见而致人衰弱的神经肌肉疾病，大约3500-5000名新生男孩中会有1人受累。全球范围内每年约有20000名儿童被诊断为DMD。
FDA授予APR-246治疗骨髓增生异常综合征的快速通道和孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/14
包括产品获批后美国7年的市场独占权资格、临床试验设计方面FDA的帮助、临床试验费用相关的税收抵免和FDA用户费的减免。
FDA首次批准转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病新疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/05/13
这是FDA批准的首批ATTR-CM药物。Vyndaqel和Vyndamax拥有相同的活性部分氯苯唑酸（tafamidis），但不能在毫克与毫克的基础上进行替代，而且它们的推荐剂量也有所不同。
FDA批准首个治疗Lambert-Eaton肌无力综合征患儿的药物
FDA/EMA /CFDA
2019/05/13
这是FDA首次批准一种特异性针对LEMS儿科患者的治疗方法。之前唯一获批的LEMS疗法只能用于成人患者。
SNSP113继FDA后再获EMA治疗囊性纤维化孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/05/10
SNSP113靶向作用于导致CF和其他进行性肺病（包括危及生命的肺部感染）中肺功能下降的关键驱动因素。
全球首批！Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
FDA/EMA /CFDA
2019/05/09
作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
儿童肌无力药物首度获批上市 孤儿药让罕见病患者“疾有所医”
FDA/EMA /CFDA
2019/05/09
用于6岁至17岁患者Lambert-Eaton肌无力综合征（以下简称LEMS）的治疗。
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