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孤儿药
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/20
而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能受到免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/1000000-9/1000000。
诺华多发性硬化创新药捷灵亚®（Gilenya，芬戈莫德）中国获批
FDA/EMA /CFDA
2019/07/20
捷灵亚®也于2018年被国家药品监督管理局药品审评中心入选第一批《临床急需境外新药名单》。
Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请
FDA/EMA /CFDA
2019/07/19
Dravet综合征是一种罕见的、灾难性、终生形式癫痫，患者1岁以内发病，伴有频繁或持续性发作。随着病情进展，通常会出现智力障碍、行为异常、步态和运动障碍，以及致死率增加。
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/18
ARCT-810利用Arcturus公司的LUNAR®脂质介导给药平台，安全有效地将OTC信使RNA（mRNA）递送到肝细胞。
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2019/07/18
如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
FDA/EMA /CFDA
2019/07/17
DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/16
该资格认定可为制药公司提供欧盟激励政策，比如减少费用、集中授权和药物获批上市后10年的市场独占期。
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/13
有些CLN1病患者在儿童末期或成年期出现症状，这些变异型被称为晚期婴儿型、青少年型或者成人型CLN1。
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/12
授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome，FCS）的孤儿药资格认定。
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/09
其中镓作为铁的类似物发挥作用，拮抗微生物中的多种铁依赖通路，从而破坏细菌的多种关键功能。
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/08
美国、欧洲和日本的Stargardt病患者总数不超过150000人，因而被认为是一种罕见病。目前尚无能够减缓该病进展的疗法，患者存在重大的未满足医疗需求。
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