资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
2017上半年与我们密切相关的“孤儿药”研发及审批动态
赛诺菲口服戈谢病治疗药物Cerdelga获英国NICE批准
FDA放大招：未来90天内，完成目前所有积压孤儿药资格申请的审查？
Forgotten Youth 被遗忘的青春 | 2017国际尼曼匹克研讨会预告
全国溶酶体疾病医疗协作组和全国溶酶体贮积症病友组织联盟在京成立
他的微笑能够点亮整个房间，甚至是他的病房
罕见病突围 夏尔跨国演绎创新进阶谋略
这个药物标价6.5万美元/年，“我是如何获得帮助的？”
拳王阿里逝世一周年，他抗击疾病的精神一直在延续
最幸福的事 | 家庭旅行梦想计划
抗疟药物降低ALS相关生物标志物水平
6·29世界硬皮病关爱日：让我们一起努力前进 | 罕见病纪念日
加拿大卫生部批准赛诺菲健赞公司Cerdelga治疗1型戈谢病
脊髓小脑共济失调：一种影响全身肌肉功能的进行性罕见病
爱在尘世：记SMA致病基因携带者（夫妻）健康宝宝的出生
中国罕见病、遗传病儿童公益救助计划 | 国际癫痫日正式上线
抬头又见，幸福的光芒
Sangamo和辉瑞合作为A型血友病开发基因疗法
膝盖色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS） | 患者指南
关爱SMA群体，只需要骑行700米！ | “寻找缺失的力量”
罕&梦相携 美梦成真 | 活动报名
身患重症成骨不全症，他“每次咳嗽都会骨折”
亨廷顿病潜在生物标志物研究获得重要突破，有望推出新型血液检测方法
6·21世界渐冻人关爱日：在夏至，爱无国界 | 罕见病纪念日
6•20：世界FSHD关爱日，微笑让我们更亲近 | 罕见病纪念日
英国颁布首个“线粒体置换”许可证以孕育健康婴儿
小胖威利综合征患者在等待医疗补助审查中不幸去世
让罕见病“有得治、治得起”| 知情调研
开会啦：全国溶酶体疾病诊疗及药物研讨会【7月9日 北京】| 更新版
6•15：重症肌无力关爱日 爱，让我们更有力 | 罕见病纪念日
<
...
275
276
277
278
279
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
