Acceleron Pharma最近宣布,研究治疗ACE-083被美国食品和药物管理局授予Charcot-Marie-Tooth病（CMT）快速通道。

ACE-083可通过阻断转化生长因子（TGF）β 来预防导致CMT疾病衰弱症状的肌肉萎缩或萎缩，转化生长因子β是一种通过一系列反应引发肌纤维减少的信号蛋白。当直接注入受影响的肌肉时，ACE-083有可能增加肌肉力量，有助于延缓CMT疾病的进展。

一项2期试验（NCT03124459）评估了ACE-083在CMT患者中的疗效，报告了令人鼓舞的初步结果。研究人员报告了用ACE-083治疗的患者肌肉增加和安全性良好。

该研究正在进行中，仍在招募患者。该团队希望在试验的第二部分看到功能改进，增加了已经报道的有希望的结果。

根据该发布，预计到2019年底，该研究的第二部分的初步结果。

“我们很高兴FDA已授予ACE-083这一名称，”Acceleron首席医疗官Robert K. Zeldin博士说。

“CMT患者目前尚未批准治疗。迄今为止，我们的2期试验结果显示，接受ACE-083治疗的患者肌肉体积增加。如果我们正在进行的临床研究表明ACE-083也改善了功能结果，并确认了迄今为止观察到的有利安全性，快速通道流程可以帮助我们与FDA合作，尽快将其提供给患者，“Zeldin补充道。

除了CMT，Acceleron还在测试ACE-083在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者中的有效性，这是患者将从肌肉力量增加中受益的另一种情况。今年早些时候，ACE-083 获得 了FSHD治疗的快速指定。

评估FSHD患者ACE-083的2期试验（NCT02927080）也是一个由两部分组成的试验，预计结果将在2019年下半年进行。

快速通道指定通过实现公司与FDA之间的频繁沟通，特别是在开发的初始阶段，加快了FDA的治疗审查过程。它有助于在尽可能早的阶段解决任何问题，从而增加获得治疗批准的机会，使其可供有需要的患者使用。