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科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
一百多种罕见病来这些地方治
FDA授予Tecarfarin预防ESRD和AFib患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格认定
第七届中国Alport综合征家长联谊会成功召开
赛诺菲全球CEO白理惟：中国患者需求是我们战略核心，希望改善药物可及性，愿助中国推进罕见病治疗
中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南
2019生命科学十大技术趋势和创新人物发布
美国FDA批准Sunosi治疗发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
2019年国际庞贝日让我们相约北京，不见不散！
狠心的护士阿姨让孩子摆脱了呼吸机
河南两岁女童患罕见病，若治好需500万，爸爸叹有药治不起
男孩患罕见病15年，6旬老父亲欲捐肺救子：只愿你能活下去
婴儿猝死综合征病因查明
新技术可诊断罕见遗传病
宁夏更多救命救急药将进医保
沙夫-杨综合征家族遗传被阻断
罕见病市场爆发，孤儿药成Top10药企“重磅炸弹”摇篮
十五种罕见病研究最新进展 | YAO闻快讯
国务院副总理韩正出席医疗保障工作座谈会并讲话
Facio计划利用实际患者数据改善对FSHD临床试验设计
勃林格殷格翰口服多激酶抑制剂nintedanib在美国和欧盟提交新适应症申请
专家：促进医药创新 医药产业专利补偿待落实
宁波一女子肠道内长了数千息肉 被诊断为家族性罕见病
新药获FDA授予的孤儿药资格，新锐B轮融资6300万美元
EMA授予RT001治疗罕见儿童神经退行性疾病的孤儿药资格认定
FDA授予Odiparcil治疗黏多糖贮积症的儿科罕见病资格认定
《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》公开征求意见
第七届北京市罕见病学术大会暨2019京津冀罕见病学术大会召开
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