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政协委员周贤梅：希望增加罕见疾病和慢性疾病的医保目录
行业资讯
2019/01/16
带着百姓期盼，肩负履职责任，代表委员们激情赴会。他们的关注点在哪里？对今年两会有啥新期待，一起来看！
CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍
精准医疗
2019/01/15
CRISPR基因编辑技术是治疗遗传疾病的革命性方法，然而，该工具尚未被用于有效地治疗长期慢性疾病。密苏里大学医学院Dongsheng Duan领导的研究小组确定并克服了CRISPR基因编辑中的障碍，为该技术成为一种持续治疗手段奠定了基础。
天津市政协委员姜文学建议 提高罕见病防治和医保水平
行业资讯
2019/01/15
出席市政协十四届二次会议的市政协委员、市一中心医院骨科主任姜文学向大会递交提案，建议提高本市的罕见病防治和医保水平。
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
研究/数据
2019/01/15
依据协议，Denali将支付给SIRION预付款，未来里程碑付款等一系列款项。
北京延庆区大病慈善救助项目惠及困难群众
行业资讯
2019/01/15
2018年全年，延庆区慈善协会共为全区429名大病患者，发放大病救助金511.57万元，有效缓解了大病患者家庭生活困难，解决了继续治疗缺资金的难题，为他们和家人点燃了生活的希望。
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
研究/数据
2019/01/15
这项研究为科学家们提供了有关HD患者大脑问题的更清晰的图景，并为新的治疗方案指引了方向。
Genentech、罗氏和PTC公司发布Risdiplam监管申请的最新信息
行业资讯
2019/01/14
临床开发计划的目标是支持广泛标签的批准，以便Risdiplam可能令尽可能多的SMA患者受益。
2019年值得关注的十五个临床试验（下）
临床试验
2019/01/11
在今年，哪些创新药将迎来关键临床结果？又有哪些创新疗法有望取得重要的进展？
广西地贫病患儿赴京治疗
行业资讯
2019/01/11
近日，国家卫生健康委员会、广西壮族自治区政府及中国红十字会三方签署了广西重型地中海贫血患者救治行动合作协议，建立协调国内相关医疗机构接收广西地贫患者移植治疗和提供便利的工作机制，共同支持开展广西重型地贫患者造血干细胞移植治疗工作，为精准扶贫、精准脱贫贡献力量。红十字基金会设立了重型地贫患者救助基金，广泛动员社会力量奉献爱心参与救助行动。
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
研究/数据
2019/01/11
这些研究成果为治疗一系列内质网应激相关疾病比如2型糖尿病、阿尔茨海默病和结核病提供了新的治疗靶点。”
Prometic公司将启动PBI-4050治疗Alström综合征的关键3期临床试验
临床试验
2019/01/11
AS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，特征是儿童期或青少年期肥胖、常伴有严重胰岛素抵抗的2型糖尿病、血脂失调、高血压，以及累及肝肾和心脏的多器官严重纤维化。
Nature Medicine同期8篇论文，聚焦人工智能在医学领域的应用
行业资讯
2019/01/10
2019年1月7日，Nature 旗下顶级医学期刊 Nature Medicine 杂志同期刊登8篇论文，聚焦人工智能在医学领域的应用。
Catabasis公司治疗DMD的药物Edasalonexent三期临床试验的进展
临床试验
2019/01/10
这次三期临床试验的目的是评估药物的安全性和有效性，同时希望为该药物上市申请提供支持，临床试验的结果估计将在2020年第二季度公布。
罕见病亟需全新的资助方式
行业资讯
2019/01/10
目前蓬勃发展的一个活跃领域是再利用现有或开发中的药物。这指的是针对某些特定罕见病，对市场上已有的药物进行试验和检测，或者重新测试那些最初试验证明无效但毒性和安全性记录已知的疗法的有效性。
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/01/09
美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。
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