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上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗

近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。

26亿美元，灵北制药收购罕见病新药

近日，灵北（Lundbeck）和Longboard Pharmaceuticals今天宣布达成收购协议。根据协议条款，灵北制药宣布将以26亿美元价格收购Longboard，交易预计将于2024年第四季度完成。

“以患者为中心”下的药企实践：深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求

2024年10月11日，第二届诺华中国患者日活动在上海圆满落幕。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞公司（Pfizer）生产的注射用Hypavzi，用于治疗A型或B型血友病

六个月前，辉瑞公司（Pfizer）的血友病B基因疗法Beqvez获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，现在该公司的另一款针对该适应症的产品Hympavzi（marstacimab-hncq）也获得了美国监管机构的批准。

缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成

Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。

致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选择

根据 10 月 10 日《新英格兰医学杂志》发布的最新研究显示，在临床试验中接受 Bluebird Bio 公司基因疗法 Skysona 治疗一种毁灭性神经系统疾病（大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症，CALD）的 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。

9月，3款罕见病药物终止研发

据罕见病信息网统计，2024年9月有3款罕见病药物研发终止，分别是黑色素瘤、先天性肾上腺皮质增生症、面肩肱型肌营养不良症。

全球首批！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准

10月12日，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。

诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市

10 月 12 日，CDE 官网显示，诺华的布西珠单抗 (Brolucizumab) 新适应症在国内报上市，推测适应症为湿性年龄相关性黄斑变性。

8款罕见病药物迎新进展；3个罕见病救助项目申报进行中；线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

ENCell公司EN001疗法：为CMT1A患者带来新曙光

韩国生物技术领域的佼佼者ENCell Co.,Ltd.公司隆重展示了其倾力研发的新型间充质干细胞疗法EN001在1 期临床试验中的积极成果。

首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准

今天，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。

未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南

近期，武汉市红十字会上线了“未成年罕见病患者关爱救助项目”

关于《招募全国DMD患者家庭联盟地区工作协调人》的通知

联盟现正通过自主报名的方式招募地区工作协调人，我们诚挚邀请各省市认可联盟愿景、愿意支持联盟发展的患者家庭代表加入地区工作协调小组。

11月，这两款罕见病药物有望获批！

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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