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新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器，II期研究结果振奋人心！

多发性硬化（MS）是一种慢性、进行性神经系统疾病，影响着全球数百万人。

Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相

而近日，Italfarmaco公司公布的一则喜讯，让我们看到了这场战役中的一抹曙光

首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床

ECUR-506将在OTC-HOPE研究中进行评估，用于治疗新生儿OTC缺乏症患者。

渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿

4 月 4 日，美国生物制药公司 Amylyx Pharmaceuticals（以下简称 Amylyx）宣布，由于 III 期临床试验不理想，旗下药物 Relyvrio 将撤出美国和加拿大市场。同时，公司将裁员 70%。

全球首创核酸递送新药获批临床，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题

艾码生物第三代体内自组装siRNA核酸递送技术平台开发的首款候选产品，正被开发用于治疗当前无法治愈的亨廷顿舞蹈症。

专家：多种罕见病需特医食品治疗，但其发展面临多重挑战

3066万基因疗法获批，一跃成为全球最贵药物

3月20日，Orchard Therapeutics宣布，Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本为425万美元，“全球最贵药物”再度易主。

黄如方：中国必须将基因治疗提升到国家医疗价值 | 邀请函

咳嗽，气喘，呼吸不适？当心，罪魁祸首可能是它！

IPF科普手册第一期

重磅！正序生物碱基编辑疗法IND获批，曾成功治愈血红蛋白病成全球首例

正序（上海）生物医药科技有限公司（以下简称“正序生物”）的“CS-101注射液”已经获批临床试验默示许可，拟用于重型β-地中海贫血的治疗。

尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药

尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药，该药针对治疗家族性高胆固醇血症（Familial Hypercholesterolemia，FH）。

阿斯利康Voydeya获FDA批准，作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法

据美国FDA官方通告，Voydeya(danicopan)于4月1日获得批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。

全国政协经济委员会副主任毕井泉：全社会都要关注罕见病群体的治疗和药物开发问题（附演讲实录）

博鳌亚洲论坛2024年年会于3月26日至3月29日在海南博鳌举行。

GSK中国陈敏芝：中国罕见病人群庞大，跨国药企愿与各方合作加速药物可及性！

陈敏芝女士是英国葛兰素史克（GSK）中国产品战略和规划负责人，在英国工作多年并参加全球研发的项目，目前在GSK中国专注于加速引进创新药物，造福中国患者。

阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市

4月1日，阿斯利康宣布，FDA已经批准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）上市

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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