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资讯
我国重组人凝血因子Ⅷ／IX临床研究技术指导原则发布
行业资讯
2019/06/13
另外对指导原则中前后文一致、措辞及语序问题进行了部分修改，详见两个指导原则中的具体内容。
这44种疾病可报销门诊费用
行业资讯
2019/06/13
小胖威利症、肝豆状核变性、小儿脑瘫、血友病、再生障碍性贫血、慢性髓系白血病、恶性肿瘤......
基因疗法获FDA批准进行治疗儿科罕见病的临床试验
研究/数据
2019/06/13
ABO-202设计为利用AAV9载体的静脉内和鞘内联合给药方法将PPT1基因的功能性拷贝递送到中枢神经系统和外周器官细胞。公司将在今年晚些时候提供有关临床试验时间安排的信息。
OV101可以改善天使综合征患者运动功能、睡眠和行为
研究/数据
2019/06/13
OV101，也称为加波沙朵（gaboxadol），是一种口服化合物，正在开发通过紧张性抑制（tonic inhibition）过程来恢复大脑过滤真实神经信号的能力。
“特药”医保报销方便吗？
行业资讯
2019/06/13
全面落实延时预约服务，实现全省医保经办服务全年无休；逐步增加异地定点医药机构数量，拓宽异地就医备案渠道，加快实现网上、掌上备案，更好地满足人民群众对医保服务的需要。
坚韧不屈，共同直面多彩人生
行业资讯
2019/06/13
选择这一主题是为了表彰、庆祝和鼓励白化病患者的勇气和力量。
跋山涉水 瑞典新药要进中国治疗罕见肾病
研究/数据
2019/06/12
坐落在丹麦的北部，和德国隔波罗的海相望，就是北欧最大的国家，瑞典。
苏州贫困神经系统疾病患儿可获救助
行业资讯
2019/06/11
近日，由江苏省苏州市慈善总会、苏州大学附属儿童医院联合开展的“新苗守护”苏州贫困儿童神经系统疾病慈善救助项目正式启动。
胞动力学和ALS协会续签合作伙伴关系以推进对抗ALS的研究
研究/数据
2019/06/11
这些患者存在很少的治疗选择，导致对治疗功能缺陷和疾病进展的新疗法的高度未满足的需求。
关注罕见病——渐冻人症
行业资讯
2019/06/11
日前，焦煤中央医院神经内科一区主任是明启在接受记者采访时指出，近年来，该病发病率持续攀高，每年仅该科就会收治五六名渐冻人症患者。
亨廷顿舞蹈病药物成功降低致病蛋白水平
研究/数据
2019/06/10
参与者都没有出现严重不良反应，提示该治疗方案是安全而耐受性良好。
长三角三省一市率先探索建立跨地区的罕见病诊断中心
行业资讯
2019/06/09
并且，因为罕见病涉及血液、骨科、神经、肾脏、呼吸、皮肤等多个学科，而临床医师普遍缺乏诊断经验，使得罕见病确诊难，更别说得以治愈。
PPMD资助17万美元开展优化基因编辑治疗dmd的研究
研究/数据
2019/06/07
由于抗肌萎缩蛋白基因太大，所以目前基因编辑治疗dmd的策略与微小抗肌萎缩蛋白基因移植和外显子跳跃类似，为患者的肌肉细胞提供被截短的，但是有一定功能的抗肌萎缩蛋白基因，使患者产生有功能的抗肌萎缩蛋白。
中国医师协会：多学科参与 完善渐冻人救助体系
行业资讯
2019/06/07
虽然‘渐冻症’没有特效的治疗方法，但是我们可以用关怀、关爱来帮助患者渡过生命中最困难的时期。”
又是罕见病+高药价 现实版“买家俱乐部”在英国上线
行业资讯
2019/06/07
“手里拿到一盒仿制药的时候，真的是感慨万千。”
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