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武田助力2019年中国罕见病高峰论坛
会议/活动
2019/09/25
以患者为中心 打造罕见病创新生态系统
如何改进多发性硬化治疗方法的新思考 | 关注
研究/数据
2019/09/24
由于多种原因,在进展型多发性硬化的治疗方面,新药物未能带来显著改善
内外因“双轮驱动”下,中国创新药能否弯道超车?
行业资讯
2019/09/23
2016年,我国药品监管机构首次正式提出“创新药”概念,定义为“在中国境内外未上市的药品”,范围由“中国新”转变为“全球新”。而国内市场需求端的扩容,也刺激着创新药进入新的发展高潮。
全球首例!中国科学家利用基因编辑治疗艾滋病和白血病
研究/数据
2019/09/23
这意味着,中国科学家在全球首次利用CRISPR/Cas9对人造血干细胞进行基因编辑,从而在动物模型中重建长期稳定的造血系统,以获得抵御艾滋病和白血病的能力。
2019第八届中国罕见病高峰论坛在深圳隆重开幕
行业资讯
2019/09/23
全世界的罕见疾病的家庭都淹没在一个小小的角落里面,而他们是很难被这个社会所看到的,只有当我们给到他一些拥抱和支持的时候,他才有可能走到这个社会里面,这也是我们所有人聚在这个地方的一个目标,一个心愿。”
血小板减少症创新药进医保 切实减轻患者就医负担
行业资讯
2019/09/23
国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(以下简称《药品目录》),将诺华肿瘤血液疾病领域创新药物——艾曲泊帕乙醇胺片纳入乙类《药品目录》,用于慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)治疗,将有效缓解ITP 患者的经济负担。
让罕见病不再缺医少药,罕见病药物研发激励政策终落地
行业资讯
2019/09/22
罕见病的缺医少药相关部门在行动
2019第八届中国罕见病高峰论坛在深圳举行 呼吁患者社群参与“孤儿药”研发
行业资讯
2019/09/22
“除了帮助小型患者社群组织如何开展患者家庭服务之外,我们更重要的是为患者组织进行专业性赋能,为其自我价值、组织治理能力和发展赋能,鼓励他们参与到疾病相关的科研工作。”黄如方说。
90%罕见病无药可治怎么办?黄如方:患者应与药企合作试药
行业资讯
2019/09/21
由于各国的罕见病政策壁垒,许多药物只在为数不多的国家和地区上市,包括中国在内的更多区域的患者,面临无药可医的窘境。
淋巴瘤是可治愈的一种疾病(健康关注)
行业资讯
2019/09/21
今年“因美而生” 世界淋巴瘤日公众宣教活动,专家学者、公众等社会力量,普及巴瘤淋防治知识,增强淋巴瘤患者信心,鼓励其勇敢战胜疾病。同时专家强调,早发现、早诊断、早治疗,淋巴瘤是可以治愈的一种疾病。
国家药监局宣传贯彻新版《药品管理法》,多条款鼓励药品创新
行业资讯
2019/09/20
国家药品监督管理局多名相关负责人出席此次会议并对新修订《药品管理法》进行解读,新版《药品管理法》以包括儿童用药品优先审评审批等多条款政策来鼓励药品创新。
诺华每月一次ofatumumab头对头III期临床疗效击败赛诺菲口服药Aubagio!
研究/数据
2019/09/20
评估了每月一次皮下注射20mg剂量ofatumumab与每日一次口服Aubagio(teriflunomide,特立氟胺)14mg片剂的疗效和安全性。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症药物,也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。
六名诺奖得主成都聚焦脑科学与人工智能
会议/活动
2019/09/20
六位诺贝尔奖得主、十余位国内外知名院士及专家、众多生物医药产业领军人物等,围绕“脑科学与人工智能-从实验台到产业发展和人类应用”这一主题,带来了一场智慧盛宴。
罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)展现超强劲疗效!
研究/数据
2019/09/19
NMOSD是一种罕见的、终生的、致衰性的自身免疫性疾病,以视神经和脊髓的炎性病变为特征。
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus显著降低残疾进展,越早治疗效果越好!
研究/数据
2019/09/18
此外,截止2019年1月的新安全数据,包括所有Ocrevus临床研究中4611例RMS和PPMS患者和Ocrevus暴露14329患者年的数据显示,与该药的有利效益-风险特征一致。
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国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
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生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
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