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世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植

利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果，这在世界上尚属首次。

多发性硬化症患者健康管理的8个生活小贴士

健康的神经保留有助于延迟MS症状发生，延缓疾病早期由MS引发的残疾进展。

研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制

30%的唐氏综合征儿童造血干细胞中转录因子GATA1发生突变最终导致TAM，其中又有20%的儿童中GATA1突变的细胞又获得其他突变，在5年内使TAM发展为ML-DS。

新系统可模拟人类胚胎早期发育最关键过程

人体多能干细胞又有新用途

中国学者首次发文：基因编辑可能治疗免疫缺陷

这是因为它表明，到目前为止，基因编辑技术似乎安全有效地让目标精确的DNA改变意图。

辉瑞研发成功转型的故事

我们也一直这样认为，还专门写过一副对联，“辉煌一世买买买，瑞福百年涨涨涨！”

我国科学家发表晚期黏膜黑色素瘤一线治疗新方案

　该研究提供了迄今为止国内外已报道的晚期黏膜黑色素瘤中效率最高的一线治疗方案，有望成为国际黏膜黑色素瘤一线治疗的新标准。

3岁男童患罕见病，全球仅80余例！被十堰医生治好了

患上全球仅80余例的罕见病，要治疗需肝移植，但又因重度肺高压做不了肝移植手术。两家国内权威医院经过诊断，也早早给他判下“死刑”。

强生波生坦分散片在中国获批治疗儿童肺动脉高压

肺动脉高压是一种慢性、危及生命的疾病，肺动脉压力会显著升高，继而导致右心衰竭和严重的运动耐量下降，严重者会导致患者死亡。爱可泰隆正全力加速引进该治疗方案，以尽快服务中国患者。

专家：孕妇应接受孕早期排畸检查

湖北省妇幼保健院超声诊断科专家提醒，孕妈妈应重视孕早期超声检查，部分严重结构畸形可在12周左右确诊，在预防出生缺陷中，超声检查是最常见的检测方法，也是孕期的重要检查项目。

默克启动两项III期临床评估BTK抑制剂治疗多发性硬化症的疗效

目前默克已经开启了两项试验的患者招募工作，计划招募1900名患者，预计完成时间为2023年6月。

正大天晴PK宣泰！谁将拿下肺动脉高压“神药”马昔腾坦首仿？

2013年10月获FDA批准上市，是首个获批用于肺动脉高压（PAH）的口服制剂，化合物专利CN100432070已获授权，专利保护期至2021年。

中国罕见病患者人数众多专家呼吁立法保障罕见病防治

　与会专家认为，罕见病的防治问题绝不仅仅是医院、医生、药物的事情，它与全社会紧密相连，与每个家庭息息相关，因此，需要全社会的关注和支持。立法是罕见病防治和保障的必由之路，顶层设计非常重要。

一种与罕见神经性障碍相关的基因或能调节阿尔兹海默病中关键酶类的功能

而这种酶会增加个体患阿尔兹海默病（AD）的风险，相关研究发现或能帮助科学家们识别新型靶点，帮助开发有效减缓或阻断AD发生的新型疗法。

儿科超前诊断治疗“前移”

目前全国已建立起儿童肾病大数据库，通过基因诊断、精准用药，帮不少患儿缓解了病情。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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