基因编辑治疗无法治愈的肌肉疾病
研究/数据
2020/02/19
由于并发呼吸衰竭和心脏衰竭，大部分患者的生存年龄不会超过40岁。DMD主要影响男生，因为该病相关突变位于X染色体上的抗肌萎缩蛋白基因。
