基因治疗地中海贫血新进展
研究/数据
2020/07/21
TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传疾病，将导致成人血红蛋白（HbA）显著降低或缺失。为了生存，TDT患者通过终生慢性输血维持血红蛋白水平。
