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罕见病日，他们这样为抗疫“战士”呐喊！
行业资讯
2020/03/02
面对病情，他们一直在战斗！
FDA受理反义寡核苷酸Viltolarsen的新药申请
研究/数据
2020/03/02
viltolarsen NDA基于包括在北美进行的2期研究和长期扩展研究的结果，以及在日本进行的1/2期研究的结果。1/2期和2期研究都评估了两种剂量(40 mg/kg和80 mg/kg周剂量组)下抗肌萎缩蛋白水平和运动功能的变化。
GMI-1359治疗骨肉瘤的专利公布及所获FDA资格认定 | 资讯
FDA/EMA /CFDA
2020/03/02
GlycoMimetics前不久表示，美国专利和商标局已经为GMI-1359颁发了一项专利，涵盖了物质组成和药物配方，并提供专利保护至2035年，不过该专利不包括任何专利条款的调整或延长。
Emixustat治疗Stargardt病3期临床试验的最新情况
研究/数据
2020/03/02
FDA（美国食品和药物管理局）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定。
好消息！三种罕见病门诊用药可在遂宁报销了
行业资讯
2020/03/02
此项门诊医保报销病种再“扩围”政策，将惠及全市1000余个患有这三类罕见疾病的家庭，大幅减轻参保群众就医用药的经济负担。
国际罕见病日，疫情下不要忘了这群特殊患者
行业资讯
2020/03/02
如果尚未诊断，暂无重大健康隐患的患者，可待疫情结束后择期就诊。如果发生病情变化，应在做好防护的基础上，及时就医。
罕见病不“罕见” │ 说说一妇婴胎儿医学科里的故事
行业资讯
2020/03/02
多少罕见病患者终其一生遭受着身心的双重折磨，多少家庭从此支离破碎。
见过这张海报，你知道它的人物故事吗？| 国际罕见病日专稿
罕日专列
2020/02/28
确诊后，Gauthier需要每月做一次体检及血液检查。而其主治医生的耐心和用心使Gauthier和他妈妈逐渐熟知这种疾病。
高胆固醇也可能遗传
研究/数据
2020/02/27
高胆固醇血症主要分为两类：一类是原发性高胆固醇血症，包括家族性高甘油三酯血症、原因不明的原发性高脂蛋白血症；另一类是继发性高胆固醇血症，包括糖尿病高脂血症、药物性高脂血症等。
基因治疗罕见病日本批了 价格咋定
研究/数据
2020/02/27
1月底诺华公司公布的销售数据显示，去年刚刚获批治疗致命的神经肌肉疾病，脊髓型肌肉萎缩的Zolgensma在第四季度销售额为1.86亿美元。
Nomacopan治疗儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病的关键3期试验启动
研究/数据
2020/02/27
HSCT-TMA是一种罕见血液疾病，在接受造血干细胞移植（HSCT）的患者中发病率高达30%。
致病基因重复有助于人类神经元功能
研究/数据
2020/02/27
迄今为止的研究关注这些扩增的重复是如何导致疾病的，但很少关注重复本身，以及它们在基因中是否具有正常功能。
黏蛋白1可能成为特发性肺纤维化的治疗靶点
研究/数据
2020/02/26
研究人员说，这项研究进一步了解到MUC1诱导途径所起的作用，该途径可用于开发IPF的新疗法。
致敬我们最可爱的人
行业资讯
2020/02/25
每一名医护人员当他们踏入医学院的那一刻，我相信我们的内心是崇高的，我们的向往是伟大的，当我宣读南丁格尔誓言的时候，我的内心激动不已，我誓言当一名像南丁格尔一样的白衣天使。
三招出手 罕见病的新药还远吗？
研究/数据
2020/02/25
“ 我们将继续优化工作流程，将从基于纸张的流程转变为基于云的新在线提交门户网站来简化孤儿药品资格认定请求流程。”
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