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资讯
励志小伙患罕见病仍不放弃学业 开着三轮车求学
病友故事
2020/01/11
为什么在校园里开着三轮车上课？这要从他患的一种罕见疾病说起。
“全民药方”保障全民健康
行业资讯
2020/01/11
这意味着不仅减轻了广大参保人员药品负担，而且可以提升医保资金的使用效益和医保制度的公平性，让医保基金和个人的钱都用在刀刃上。
药价降了，负担轻了（健康焦点）
行业资讯
2020/01/11
2019年12月20日，南昌大学第二附属医院的药房内，药师正在带量采购药品的药架前为患者取药。
上海国妇婴：智慧一站式精准医疗 为罕见病新生儿和家庭打开“生门”
行业资讯
2020/01/10
既为缺陷儿或罕见病患儿打开“生门”，又打通了同质化医疗的“联结网”，也为“折翼家庭”装上了飞往幸福生活的“翅膀”。
Livoletide治疗小胖威利综合征新进展
研究/数据
2020/01/10
· Livoletide治疗8-65岁PWS患者关键2b/3期ZEPHYR研究的2b期部分，在8个月时间里成功招募超过150名患者 · 将招募单独的4-7岁PWS患者组
重启关键代谢过程可使肉瘤更易治疗
研究/数据
2020/01/09
通过调控肉瘤细胞来增加FBP2的表达，可以减缓甚至完全停止它们的生长。这最终会使肉瘤细胞对靶向治疗更为敏感，并可能使它们丧失产生耐药性的能力。
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症的突破性疗法资格认定
研究/数据
2020/01/09
用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。
耶鲁大学的研究为人类肺纤维化进展提供新见解
研究/数据
2020/01/09
在这项研究中，研究人员检查了从IPF患者身上获得的肺部中不同受影响区域，发现看起来正常的肺已经在特定基因上发生变化。然后他们追踪这些基因是如何随着疾病的进展而不断变化、增加或减少的。
电子烟可能导致罕见“爆米花肺病”
研究/数据
2020/01/08
作者表示，近来暴发了数千例电子烟相关肺病，尽管该患者只是其中一例，但鉴于其特殊的肺损伤类型，他的病例仍是独一无二的。
轻度至中度运动对镰状细胞贫血病患者有益
研究/数据
2020/01/08
经过8周训练，患者的血管和体能得到改善
近七成被误诊、平均花费5.3年确诊 罕见病诊疗困境需要被“正视”
行业资讯
2020/01/07
成骨不全症是罕见病的一种，罕见病指的是发病率很低的一类疾病，这些疾病多为疑难杂症，是人类医学面临的最大挑战之一。
抑制蛋白酶MT1-MMP可以改进炎症性肠病治疗
行业资讯
2020/01/07
这些工具使得科学家们能够证明：（抑制）血管内皮细胞上表达的MT1-MMP可以阻止炎症肠道中的血管复制，从而降低结肠炎的严重程度。
Wave药企发布HD基因疗法临床试验 PRECISION-HD2初步数据
研究/数据
2020/01/07
从基因入手治疗亨廷顿病，普遍是以降低导致发病的突变亨廷顿蛋白（mHTT）为目标。
首个治疗甲型血友病基因疗法的生物制剂许可申请已提交
研究/数据
2020/01/07
待FDA完成备案审评后，BioMarin预计其BLA的审评将于2020年2月开始。届时，BioMarin将会做一次内容更新。
市政协委员王莹：希望开展免费产前诊断，从根本上防止和减少罕见病的发生
行业资讯
2020/01/07
市政协委员、武汉儿童医院呼吸内科主任医师王莹建议，以假肥大性肌营养不良为例，希望开展罕见病高风险孕妇免费产前诊断，从根本上防止和减少罕见病的发生。
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