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巴彦淖尔市将30种特殊用药纳入门诊统筹报销范围
行业资讯
2020/09/04
从9月1日起，30种治疗重特大疾病及罕见病的药品可在门诊进行报销
武田Entyvio(安吉优)皮下制剂美国项目更新，静脉制剂在中国上市!
FDA/EMA /CFDA
2020/09/03
CRL也与Entyvio静脉（IV）制剂无关，该制剂已在全球71个国家（包括美国和欧盟）获得上市许可，到目前为止的总体治疗经验达到了51万患者年。
专家：脑积水开颅手术治疗效果不佳需防“多发性硬化”
行业资讯
2020/09/03
直到他来到上海德济医院就诊，才知道造成自己这一切的，是一种名叫多发性硬化的罕见病。
打造以医保为依托的罕见病患者社会支持网络
行业资讯
2020/09/02
希望人们在关注罕见病时，不只是看到一个“励志”的典型，而是有一套“社会支持网络”。
视网膜色素变性2b期临床试验结果公布
研究/数据
2020/09/02
jCell是RP的一流研究性治疗方法，已获得FDA再生医学高级疗法（RMAT）资格认定。除了RMAT，jCell还获得了FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。
Mirum Pharmaceuticals向FDA提交maralixibat的滚动新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/09/02
启动了其maralixibat的扩大使用项目（EAP），用于治疗一岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。
百时美Zeposia治疗复发型多发性硬化症(RMS)具有长期疗效和安全性
研究/数据
2020/09/02
证实了Zeposia对复发型多发性硬化症（RMS）患者的长期疗效和安全性：大多数患者在治疗第24个月和第36个月时无复发，没有出现新的安全问题。
bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
研究/数据
2020/09/01
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是过氧化物酶体功能异常所导致的脂代谢异常疾病，由位于Xq28的ABCD1基因突变所致，突变会影响肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的产生，随后引起极长链脂肪酸（VLCFAs）在肾上腺皮质和脑、脊髓白质的毒性蓄积。
治疗脑型肾上腺脑白质营养不良，bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
研究/数据
2020/09/01
X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）多为男性患者发病，女性属于突变基因的携带者。男性中的发病率约为1/17,000~1/21,000。
Tegavivint治疗硬纤维瘤2a期患者招募启动
研究/数据
2020/09/01
Tegavivint使Wnt途径基因表达沉默而不影响细胞膜中的其他Wnt/β-连环蛋白功能，从而避免该途径中其他药物常见的毒性问题。
妈妈背着罕见病儿子一路读到清华博士
病友故事
2020/08/31
为了让儿子继续念书，在陈斌12岁时，陈斌的妈妈李惠云放弃工作，十几年如一日背他上学，一路把儿子背到了清华心理学系攻读博士学位。
遗传性血管性水肿最新临床前研究数据
研究/数据
2020/08/31
该临床前数据已发表在《药理学前沿》上，展现出与口服生物利用度一致的效力、机制和性质。
罕见病治疗可及亦是民生内容
行业资讯
2020/08/30
我国正在进行健康中国建设，对罕见病救助立法和为罕见病群体提供关爱帮助，是我们社会发展成熟度的一个标志。人民对美好生活的向往，就是我们的奋斗目标。让罕见病患者“罕有所医”，给人民群众更多的获得感、幸福感、安全感
委员议事厅透过“疫情”看医保 深圳还能如何先行示范？
行业资讯
2020/08/28
活动现场，网友在弹幕互动中提问最多的就是用于治疗罕见病的“天价药”能否纳入医保？市政协常委、南山区政协副主席黄险峰表示，罕见病人群的医疗费用支付问题目前仍未解决，他认为比较合适的解决方式是政府搭台、商业保险承办，将罕见病医保放在地方补充医疗保险或重大疾病医疗保险中。
基因疗法治疗法布雷病新进展
研究/数据
2020/08/28
4D-310是一种基因药物，使用由4DMT通过其专有的治疗载体进化平台发现的一种专利优化AAV外壳。
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