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资讯
治疗神经母细胞瘤，放射性核素疗法SARTATE的1/2a期临床启动患者招募
研究/数据
2020/07/28
经母细胞瘤是最常见的外周神经系统恶性肿瘤，起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统。
看病，不用再先垫付了
行业资讯
2020/07/27
常见病、罕见病及一些癌症昂贵药品纳入医保报销范围。今年，市财政继续加大对城乡居民医保补助力度，人均财政补助在1430元的基础上再增加1000元。
迄今最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
研究/数据
2020/07/27
近日，匹兹堡大学的研究人员用脐带血成功治疗了儿童罕见遗传病，而且失败率大大降低。
11β-羟化酶抑制剂osilodrostat在德国上市，用于治疗库欣综合征
行业资讯
2020/07/26
该疗法于2020年1月9日获欧盟委员会批准，并于5、6月先后在美国和法国上市销售。
山西省罕见病专项援助基金启动，多方共付模式落地
行业资讯
2020/07/26
启动会由山西省康健重特大疾病帮扶中心与病痛挑战基金会、中华社会救助基金会、水滴公益联合举办。
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
研究/数据
2020/07/25
此外，12岁及以上有两个F508del突变，并且目前有资格使用Vertex另一种EMA批准治疗囊性纤维化药物的患者，可以使用此新型三联疗法。
Pevonedistat联合阿扎胞苷治疗高危MDS患者2期试验数据公布
研究/数据
2020/07/25
Pevonedistat联合阿扎胞苷是一种有前景的高活性治疗方案，多项有临床意义的终点指标显示HR-MDS亚组有收益，包括总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)、完全缓解(CR)和不依赖输血，安全性接近单用阿扎胞苷。
基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗？
研究/数据
2020/07/25
近日，美国Audentes Therapeutics公司发布信函称，参与公司“AT132”基因治疗的17名罕见病神经肌肉性疾病的儿童中，2名儿童在接受高剂量基因疗法后死亡。
调研显示：医患双方均渴求罕见病防治支持
行业资讯
2020/07/24
报告强调，改善罕见病管理现状需要优先处理三大核心挑战：如何让患者获得正确及时的诊断；如何提供经济援助改善方案；如何为患者提供更多非医疗需求的支持。
每年可省上百万！罕见病特效药进医保，浙大儿院13岁患者成为首个幸运儿
行业资讯
2020/07/24
这是在 国内开启的第一例规范性长期儿童法布雷疾病的特异性治疗，填补了国内儿童法布雷病特异性治疗药物的空白，并积累了可贵的经验以及临床上未被满足的需求，使法布雷病患者回归正常生活成为可能。
《佛山市顺德区因病致贫医疗救助办事指南》、《佛山市顺德区罕见病医疗救助办事指南》出台
行业资讯
2020/07/24
救助对象（或代办人）持家庭成员的身份证及户口簿到村居或镇（街）人社局申请家庭经济状况核对授权，经省经济核对系统核对初步符合后，申请人（或代办人）持以下资料到村居或镇（街）人社局提出申请。
异基因细胞疗法治疗硬皮病患者IND申请获批
研究/数据
2020/07/23
该IND的批准允许Talaris在美国各地，包括杜克大学和密歇根大学开始1/2a期试验。
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症完成首位患者给药
研究/数据
2020/07/23
丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的单基因红细胞疾病。
ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
研究/数据
2020/07/23
全球各临床研究单位约283例患者参加试验。
Viltolarsen治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者最新临床试验数据
行业资讯
2020/07/23
viltolarsen是一种用于治疗适用外显子53跳跃疗法的DMD患者的临床开发药物，目前正在接受评估。
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