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常染色体显性多囊肾病最新临床进展
研究/数据
2021/03/11
根据对可用中期安全性数据的审查，第二个组的首位患者接受第一剂量的RGLS4326。
首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
FDA/EMA /CFDA
2021/03/10
Actemra/RoActemra是美国FDA批准的第一款用于治疗SSc-ILD的生物疗法。SSc-ILD也是FDA批准的第6个Actemra/RoActemra治疗适应症。此前，FDA已授予该药治疗SSc-ILD的优先审查。
肺动脉高压临床试验数据
研究/数据
2021/03/10
此外，数据显示两名患者在治疗后的2个月及6个月身体状态均稳定，没有出现临床意义上的恶化。
短肠综合征关键性3期临床试验完成首例受试者给药
研究/数据
2021/03/10
· 针对apraglutide（新一代GLP-2类似物）的3期STARS研究将在全球范围进行； · 已完成的2期试验证明每周1次Apraglutide可增强患者对液体和营养的吸收。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
FDA/EMA /CFDA
2021/03/09
CHMP的建议是在加速评估途径下完成的。欧盟委员会（EC）预计将在未来2个月内做出最终审查决定，该决定将适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。
“海绵宝贝”包珍妮： 用诗歌怒放生命
病友故事
2021/03/09
被“冰冻”在不到两平方米的床上，她凭借唯一能动的右手大拇指，用文字向世界发出呼喊。如果你的人生结局已经注定，你还会努力生活吗？包珍妮的回答是：“我会更加努力地生活下去。”
关注罕见病 让爱不罕见
罕日专列
2021/03/09
本次活动主要以爱心义卖及摘福袋送祝福两种形式筹集善款，募得款项将全部用于资助罕见病患者。
全面推进省级医保统筹 加快商业保险纳入罕见病多方支付机制
行业资讯
2021/03/09
效减轻了部分罕见病患者的经济压力。但是与此同时，罕见病高值药的医疗保障仍是一个难题。
世界罕见病达7000种 援青博士计划打造西北罕见病诊疗中心
行业资讯
2021/03/09
初登高原的中组部第21批来青博士服务团成员、青海大学附属医院副院长王轶日前表示，要着力将青海大学附属医院打造成为西北地区罕见病诊疗中心，扛起三甲综合医院的社会责任和使命担当。
刘献祥：建议完善我国罕见病药品供应保障体系
行业资讯
2021/03/09
例如，无罕见病患者注册登记制度和官方罕见病药品信息平台，至今缺乏与罕见病相关的流行病学数据；罕见病药物药价居高不下；罕见病医疗临床科学研究和药物开发的投入力度不大，资金不足。
局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展
研究/数据
2021/03/08
并计划在2021年上半年继续与监管机构接洽，以讨论正在进行的研究，并制定下一步的可用数据集备案步骤。
代表委员履职记|全国政协委员丁洁呼吁，打通罕见病医疗保障“最后一公里”
两会与罕病
2021/03/06
3月1日，全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁面对记者抛出的疑问——为何持续关注罕见病领域的相关问题时如是回答。
多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估
研究/数据
2021/03/05
当药品预期具有重大公共卫生利益和治疗创新，CHMP授予加速评估资格，可以显著缩短评估MAA的审查时间。
全国政协委员张丽莉：儿童罕见病医疗保障机制仍需探索 | 两会之声
两会与罕病
2021/03/05
张丽莉拟提交《关于"进一步完善儿童罕见病患者等重点人群的医疗保障机制"的提案》，呼吁更多人关注儿童罕见病。
罕见病的春天还会远吗？
罕日专列
2021/03/05
多款药物纳入医保目录，多方支付模式深度探索……
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