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资讯
嗜酸细胞性食管炎研究新进展
研究/数据
2020/11/30
该研究性使用的资格认定获得是基于EoE患者3期试验A部分的阳性结果。
从“患者等药”到“药等患者”
行业资讯
2020/11/29
联手打通了特许药械进口全链条通道，结合特许药械追溯管理平台将纸质审批转变为线上审批，让病人用药用械等待时间从6个月缩短到最快3个工作日。
诊断难，求药难，罕见病诊疗如何突破困境？
行业资讯
2020/11/29
基因的随机突变性，给予了罕见病患者最坏的可能。
8岁女孩吃饭、考试甚至走路都容易睡着，医生说这是一种罕见病
病友故事
2020/11/28
经仔细询问和检查后，神经内科医生诊断卉卉患上了罕见的“发作性睡病”。
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
研究/数据
2020/11/27
该公司前不久宣布，已收到美国FDA的通知，可以开始进行其3期全球关键性临床试验，一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组、多中心3期研究，以评估2000 mg/kg Trappsol®Cyclo™ （羟丙基-β-环糊精）和护理标准对比安慰剂和护理标准的安全性、耐受性和疗效。
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
研究/数据
2020/11/27
单次输注后的整个5年研究期间将对参与者进行分析，以进一步评估其持久性和功效。
2岁女儿患罕见骨病 90后妈妈截骨救女
行业资讯
2020/11/26
从自己髋关节的髂骨处取出1块约拇指大小的骨头，移植到孩子小腿骨上。
基因疗法治疗Rett综合征新进展
研究/数据
2020/11/26
· 该项目利用了新型miRARE平台技术，在细胞层面上控制转基因表达； · TSHA-102有望在2021年提交新药临床试验申请。
从今天起，ATTR有自己的名字了
行业资讯
2020/11/26
ATTR中文全称转甲状腺素蛋白淀粉样变性，是一项罕见的、进行性的疾病。ATTR可影响体内多个器官和组织，包括周围神经系统和心脏、肾脏、消化道、眼等器官。据估计，全球约有45万人受到ATTR的影响。
进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
研究/数据
2020/11/25
进行性核上性麻痹是一种罕见病，该公司已被美国食品药品监管局（FDA）和欧洲药品局（EMA）授予“孤儿药”资格认定。
FDA新增六项临床试验研究拨款，助力罕见病医药研发
行业资讯
2020/11/24
这些新的资金来源可为进行中的临床研究提供保障，使研究能够继续进行，并确保研究受试者的安全，保持对临床实践的良好依从性，并将试验完整性的风险降至最低。
局灶节段性肾小球硬化症研究最新进展
研究/数据
2020/11/24
对于FSGS患者而言，蛋白尿减少也是具有临床意义的终点。该发现也通过电子形式在《美国肾脏杂志》上发表。
全身性肥大细胞增多症临床试验最新阳性结果
研究/数据
2020/11/23
AYVAKIT总体上耐受性良好，每日一次200mg（QD）的安全性得到改善。根据这些数据，Blueprint计划在2020年第四季度向FDA提交AYVAKIT治疗晚期SM的补充新药申请（sNDA）。
原发性血小板增多症2b期研究完成首位患者给药
研究/数据
2020/11/23
探索性评估包括突变等位基因频率的连续测量和血浆细胞因子谱的变化。这项试验正在美国、英国、欧洲、新西兰和澳大利亚进行。
近期多发性硬化症研究领域新进展！
研究/数据
2020/11/22
近日，一篇刊登在国际杂志Neuron上的研究报告中，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究发现了一种双管齐下的方法，该方法能够恢复视神经损伤小鼠模型再生轴突上的髓磷脂，相关研究结果对于治疗诸如多发性硬化症等髓磷脂缺失相关疾病具有非常重要的意义。
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