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英矽智能首个特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定，计划年内在中国启动II期临床试验

近日，AI驱动的生物技术企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化（IPF）候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

Wakix® 获EMA建议扩展新适应症人群！适用于6岁以上儿童及青少年发作性睡病的治疗

2023年1月26日，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项更改药品Wakix® (通用名：pitolisant 替洛利生)上市许可条款的积极意见。

AAV基因治疗药物Zolgensma：2022年实现年销售额13.7亿美元

诺华实现年销售额超过10亿美元的产品高达十几款，其中Zolgensma是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因治疗产品——2022年实现年销售额13.7亿美元。

伊奈利珠单抗：视神经脊髓炎谱系障碍的综述

伊奈利珠单抗（Uplizna®)是最近批准的单克隆抗体，用于抗水通道蛋白4(AQP4)抗体血清阳性的成年视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定

1月30日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH/09995.HK）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力（MG）患者的III期临床试验研究，并授予其快速通道资格认定。

肺结节病2期研究完成首位患者给药

Kinevant Sciences（一家为罕见自身免疫性和炎症性疾病开发新药处于临床阶段的生物制药公司）于近日宣布：在其RESOLVE-Lung研究中已完成首位患者给药。

uniQure探索鞘内给药基因疗法！与Apic Bio共同开发ALS在研药物APB-102

2023年1月23日，uniQure和Apic Bio共同宣布，双方就APB-102 的全球开发达成许可协议。

黏多糖贮积症基因疗法临床研究新进展

Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的3期基因治疗公司，该公司前不久公布了其评估LYS-SAF302（一种治疗MPS IIIA的研究性基因疗法）的2/3期AAVance研究的结果。

国内罕见肝病报告出炉，这几种病患病率攀升

提到肝脏疾病，大多数人首先想到的可能是脂肪肝、肝硬化、肝癌等常见疾病，而在罕见病领域，还有鲜为人知的自身免疫性肝病（ALD）和遗传代谢性罕见肝病等罕见肝病。

「佩索利单抗」预防急性银屑病IIb期临床成功

1月30日，勃林格殷格翰宣布，spesolimab（佩索利单抗）作为维持治疗以预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作的IIb期研究EFFISAYIL 2达到主要终点及关键次要终点。研究结果显示，spesolimab可以预防GPP发作长达48周。

PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病

1月31日，Reneo Pharmaceuticals宣布美国FDA已授予mavodelpar（REN001）快速通道资格，用于长链3-羟基酰基辅酶a脱氢酶（LCHAD）缺乏症。

FDA授予美国Avidity公司用于面肩肱型肌营养不良症的研究药物“AOC1020”快速通道指定

美国Avidity公司于2023年1月18日宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予AOC1020研究药物快速通道指定，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)治疗研究。

庞贝病口服疗法1期试验完成

Maze Therapeutics是一家将基因专业知识转化为新型精准药物的公司，该公司前不久宣布已完成其首个人体临床试验，旨在评估健康志愿者中MZE001的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和食物效应。

Dravet综合征RNA疗法最新进展

Stoke Therapeutics是一家致力于通过RNA药物上调蛋白质表达来解决严重疾病根本原因的生物技术公司，该公司前不久公布了其STK-001临床开发重点，STK-001是首个潜在治疗Dravet综合征（Dravet syndrome）根本原因的新药。

罕见病NMOSD用药CD19单抗昕越®纳入国家医保目录

2023年1月18日，国家医保局与人力资源社会保障部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(以下简称“医保目录”)，翰森制药罕见病视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)治疗药物昕越®(伊奈利珠单抗注射液)新增纳入医保目录，成为我国首个且唯一的NMOSD医保用药。

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