近日，AI驱动的生物技术企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化（IPF）候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。本次的认定，将有助于INS018_055在美国的后续研发及商业化计划，并享受一定的政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、上市后7年美国市场独占权等。

INS018_055是一款具有全球首创潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病），以满足全球范围内大量未被满足的临床需求。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西兰和中国启动INS018_055的I期临床试验，这也是首个在中国进入临床阶段的由AI辅助发现和设计的候选药物，两地均已于2022年底完成最后一例受试者随访。

今年1月，英矽智能公布了I期临床试验顶线数据。I期试验数据表明，INS018_055在健康受试者中表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征，给药7天后未发现明显蓄积，与此前临床前模型的预测结果一致。此外，研究期间并未产生死亡或严重不良事件（SAE）报告。该研究报告了1例停药事件，受试者处于多次递增剂量（MAD）队列30 mg QD剂量组，因流感样疾病终止研究，该不良事件与研究药物无关。所有治疗相关不良反应（AE）均为轻度，并已在研究结束时得到恢复。

英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士表示，“INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平台Pharma.AI的支持下发现的、具有全球首创潜力的抗纤维化候选药物。此次针对特发性肺纤维化适应症获得孤儿药资格认定是INS018_055产品开发的重要里程碑，这将鼓舞英矽智能的研发团队进一步推动后续临床验证，加速满足临床需求，惠及全球患者。”

据悉，英矽智能计划在2023年早期在中国率先开启INS018_055的II期临床试验，并同步向FDA提交在美国的II期临床试验申请。

｜特发性肺纤维化

特发性肺纤维化（Idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一种病因不明的慢性、进行性、纤维化性间质性肺炎，好发于老年人，主要表现为进行性加重的呼吸困难，最终可导致低氧血症，甚至呼吸衰竭。特发性肺纤维化影响全球约300万人，发病率随着年龄的增长而增加，年发病率约(0.22～8.8)/10万人，是一种罕见疾病。