资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
STAR Protocols|夏青团队发表工程化 “tRNA—酶” 正交系统治疗罕见病的实验方案
GM1/GM2神经节苷脂贮积症药物获多个资格认定
《夏夜,难眠》拍摄演员招募 | 罕见群演
祝贺!这款突破性疗法迎来全球首批
约370 万美元!英国NICE 批准超罕见病基因疗法
纽福斯与Apellis达成早期研发合作,共同开发视网膜退行性疾病的基因疗法
复宏汉霖超11亿元引进,BRAF抑制剂拟纳入突破性治疗品种
为“少数”而作,罕见皮肤病“保姆级”患教手册正式发布
为“少数”而作,罕见皮肤病“保姆级”患教手册正式发布
首款DMD基因疗法SRP-9001定价可能达400万美元,将再创新高?
疗效已维持4年!基因泰克SMA口服疗法长期数据积极
同种异体心肌细胞疗法治疗DMD获最新突破,有效遏止患者上肢衰退进程
Tofersen新药申请将接受FDA专家组会议,ALS群体能否获得新的治疗选择
首创CD38 X CD47双抗获得孤儿药认定,盘点那些明星免疫检查点
中共中央 国务院印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》
强直性肌营养不良1型microRNA调节方法最新进展
广东省罕见病专业质量控制中心工作机构、职责及成员名单公布
“可能成为第一种针对APDS病因的药物”丨磷脂酰肌醇 3-激酶δ 综合征治疗试验最新数据
又一“孤儿药”有望获批丨出血性膀胱炎2a期临床试验结果
FDA批准治疗Alagille综合征的药物Livmarli治疗年龄减至3月龄
Nature Medicine:发现以前未知的三种罕见疾病的遗传原因
罕见疾病的新突破:发现三种罕见病未知的遗传原因
北京协和医院牵头的罕见病重点科技项目同日启动
在我国公布的121种罕见病中,有32种需要特医食品给罕见病患者更多合适的“药奶”
为爱呐“罕”!海南小胖威利和矮小患儿可申请救助治疗
FDA改变主意,全球首款DMD基因疗法或延期上市
国内首例!3岁罕见病女童接受新药物治疗顺利出院!低磷酸酶血症
上海确诊世界首例发病机制罕见的克罗恩病例,走进克罗恩病
新药Palovarotene有望治疗FOP
由蔻德罕见病中心参与支持的“瑞鸥青年学者访学资助计划”正式发布
<
...
49
50
51
52
53
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部