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赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床，治疗血友病
强强联手，开发“天使综合征”反义寡核苷酸疗法
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Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
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基因编辑婴儿诞生后 中国批准设立伦理咨询委员会
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《科学》子刊：老药新用 多发性硬化症疗法还可救治脑癌
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血友病治疗新锐-ACPs和基因疗法市场展望
Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”
第六届瓷娃娃全国病友大会在鲁开幕，百名罕见病友齐聚让改变发生
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福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
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