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看病，不用再先垫付了
迄今最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
11β-羟化酶抑制剂osilodrostat在德国上市，用于治疗库欣综合征
山西省罕见病专项援助基金启动，多方共付模式落地
美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
淮南一男童身患罕见病，特效药一年要花费几百万，家人向社会求助
对话635分盲人高考生昂子喻：学习时间是同学三倍，想去特教学校当老师
13岁男孩手指脚趾烧灼般痛，竟是一种罕见病！来杭求医成首个幸运儿
Everesting for SMA 让爱轮转”公益骑行挑战，邀你一“骑”来参加！
CHMP建议批准KAFTRIO®联合KALYDECO®治疗囊性纤维化患者
Pevonedistat联合阿扎胞苷治疗高危MDS患者2期试验数据公布
基因治疗又遇挫折,它还是专治罕见病的新克星吗？
调研显示：医患双方均渴求罕见病防治支持
每年可省上百万！罕见病特效药进医保，浙大儿院13岁患者成为首个幸运儿
《佛山市顺德区因病致贫医疗救助办事指南》、《佛山市顺德区罕见病医疗救助办事指南》出台
Dojolvi在美国上市：第一个长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)药物！
佛山市顺德区罕见病医疗救助办事指南
蔻德助力17组家庭圆梦迪士尼 | 罕见病家庭旅行梦想计划
异基因细胞疗法治疗硬皮病患者IND申请获批
基因疗法治疗丙酮酸激酶缺乏症完成首位患者给药
ICLUSIG治疗慢性期慢粒白血病临床试验数据公布
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治疗C型尼曼匹克病，热休克蛋白疗法arimoclomol完成新药上市滚动申请
FDA批准创新嗜睡症疗法上市，提高长期使用安全性
囊性纤维化(CF)突破性药物！三联疗法Trikafta III期成功，2026年销售额83.79亿美
COVID危机对全球罕见疾病领域疗法研发的影响研讨会
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