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创业11年获25亿收购 这个药企人让肌无力不无利
肖亚庆：加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市
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复旦儿科医院完成中国首例脊髓性肌萎缩针对性药物注射
国产仿制药有了“引路指南”
上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程
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仿制药即将就位 首批鼓励目录33种药物出炉
联合治疗公司Trevyent（曲前列尼尔）皮下注射产品在美国进入审查
我国儿童医疗供需关系失衡待改善
积极发展仿制药纾解药品短缺
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市 治疗hATTR淀粉样变性
国家医保局给肺动脉高压患者回信
一肝外门体静脉分流封堵术成功
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2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓
诺贝尔生理学或医学奖的历史趣闻
回顾近十年诺奖，看生理学或医学领域发展
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
贺林：遗传学研究带动新医学的发展
罕见病孤儿药投资，风口未至？
FDA报告：查缺堵漏，要求多个成人用药补充儿童罕见病信息
随着CRISPR技术革命 中国成为基因组编辑世界领导者了么？
追根寻源戈谢病 对症下药酶替代 | 光影
南京深化药品供应改革 建立短缺药品监测制度
破解罕见病保障困局：专家建议加快对罕见病定义和立法
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格
中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金专家委员会在京成立
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