2021年8月6日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）获得国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）的药物临床试验批准，将正式启动注册临床试验。

为贯彻落实习近平总书记关于残疾人事业的重要指示批示精神和党中央、国务院决策部署，进一步保障残疾人民生、促进残疾人发展，依据《中华人民共和国残疾人保障法》和《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，制定本规划。

2021-07-05，江苏省医疗保障局发布关于明确罕见病用药保障对象诊断、用药治疗及待遇享受等有关事项的通知。通知里，将确诊患有戈谢病、糖原累积病II型（庞贝病）、法布里病（法布雷病）、脊髓性肌萎缩症（SMA）或黏多糖贮积症IVA型等罕见病种的，纳入第一批罕见病用药保障对象（以下简称“保障对象”）范围。

根据《关于加强部分罕见病参保患者医疗保障工作的意见》精神，经省医疗保障局统一组织准入谈判，决定将注射用维拉苷酶α、注射用阿加糖酶β、阿加糖酶α注射用浓溶液、注射用拉罗尼酶浓溶液、艾度硫酸酯酶β注射液、依洛硫酸酯酶α注射液、诺西那生钠注射液等7种药品纳入陕西省大病保险（大额医疗补助）支付范围。

国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知

公众可于2021年6月16日（星期三）17：00前提出意见和建议

5月28日，国家药监局发布《药品检查管理办法（试行）》。

包括儿童髓母细胞瘤诊疗规范（2021年版）、儿童及青少年神经纤维瘤病诊疗规范（2021年版）、儿童朗格罕细胞组织细胞增生症诊疗规范（2021年版）

药品上市许可持有人和药品注册申请人应当积极做好执行《药物警戒质量管理规范》的准备工作，按要求建立并持续完善药物警戒体系，规范开展药物警戒活动。

为进一步指导和规范申办者利用真实世界数据生成真实世界证据支持药物研发，药审中心组织制定了《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》（见附件）。

年龄不满5周岁的患者，应处于成都市大病医疗互助补充保险待遇享受期，其父母任一方已参加大病医疗互助补充保险，且累计参保缴费月数已满60个月。

将多种罕见病纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围。

建设粤港澳大湾区，是习近平总书记亲自谋划、亲自部署、亲自推动的国家战略，是党中央立足全局和长远发展作出的重大谋划，关系国家发展大局，关系粤港澳三地人民福祉，意义重大，影响深远。