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FDA授予PIC1治疗缺氧缺血性脑病的孤儿药资格认证

行业资讯

2020/02/20

ReAlta Life Sciences公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PIC1-dPEG24治疗新生儿缺氧缺血性脑病（hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE）的孤儿药资格认证。
EMA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/19

EHP公司将努力通过这一独特疗法去治疗该病并改变他们的生命。
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

此外，FDA还授予了PR001治疗神经病变性戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）的罕见儿科疾病资格认定（RPDD）。nGD是戈谢病最严重的类型。
FDA授予PR001治疗戈谢病的孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

包括：合格临床试验的税收抵免，某些FDA用户费用减免，以及获批后7年的市场独占权。
FDA授予PRIVIGEN®治疗系统性硬化症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

该病影响美国大约10万人。目前没有FDA批准的疾病修饰疗法来阻止或逆转该病的发病进程。
EMA授予ION373治疗亚历山大病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/18

罹患该病的婴幼儿很少能活过青少年期或青年期。
PrimeC获得FDA孤儿药资格认定并启动两项ALS研究

FDA/EMA /CFDA

2020/02/12

在美国和以色列启动的临床试验将评估PrimeC治疗ALS患者的安全性、耐受性和有效性
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

FDA/EMA /CFDA

2020/02/12

于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/07

为了刺激制药业开发和营销罕见病药物，EC和FDA提供了一系列孤儿药激励措施，包括药物上市后7至10年的市场独占权、监管费用削减和费用减免，以及欧洲集中式上市许可。
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/07

2019年10月，该公司公布了losmapimod治疗FSHD患者1期临床试验的初步结果，表明losmapimod耐受性普遍良好。
Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)

FDA/EMA /CFDA

2020/02/06

此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。

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