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FDA批准首个甲状腺眼病疗法

FDA/EMA /CFDA

2020/02/06

TED是一种潜在使人衰弱的疾病，目前治疗方法非常有限。Tepezza有潜力改变该病病程，提供了替代的非外科治疗，可能使患者免于接受多次侵入性手术。”
FDA批准首个上皮样肉瘤特异性疗法 | 重磅

FDA/EMA /CFDA

2020/02/05

Tazverik能够阻断EZH2甲基转移酶的活性，可能有助于阻止癌细胞的生长。大部分ES病例开始于肢体皮肤下的软组织，但也可能开始于身体其他部位。
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/02/04

β地中海贫血是一种遗传性红细胞疾病，其特征是功能性β-珠蛋白的生成减少或不存在，这是成人血红蛋白的重要组成部分。这种疾病的患者患有贫血，贫血会导致虚弱、疲劳和更严重的并发症。β地中海贫血患者发生异常血栓的风险增加。
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)

FDA/EMA /CFDA

2020/02/03

反复发生的感染和炎症可严重降低患者的预期寿命的生活质量。预防性抗生素和抗真菌药并不能阻止疾病进展，而目前唯一的治愈性方法——异基因造血干细胞移植，可能与移植物抗宿主病相关的毒性以及异基因细胞移植所需的化疗条件相关。
FDA授予CLR 131治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/15

CLR 131是公司领先的磷脂药物结合物（PDC™）候选产品，目前正在进行一项治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤（包括LPL）的2期临床研究。
Infigratinib治疗胆管癌获快速通道及孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/15

· Infigratinib一线治疗胆管癌的3期试验PROOF正在招募中
FDA授予HSB-1216治疗小细胞肺癌孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/14

孤儿药资格认定在HSB-1216获上市批准后，给予7年的市场独占权。
FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼匹克病的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/10

所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。
FDA授予Arimoclomol治疗包涵体肌炎的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/01/06

在临床开发过程中，得到该认定的药物将从与FDA的频繁互动中获得各方面益处，如果满足特定标准，上市申请将有资格得到优先审查和滚动提交。
Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！

研究/数据

2020/01/06

近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）。
早衰症新药上市申请开始滚动提交

FDA/EMA /CFDA

2020/01/03

计划于2020年第一季度完成新药上市申请（NDA）的滚动提交计划于2020年第一季度向欧洲药物管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）

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