Sarepta公司曾在今年8月受到FDA关于golodirsen上市申请的CRL，不过这款创新疗法今天终于冲过了终点线！

APR-TD011拥有独特的理化特性，可通过调节创面微环境来预防或减少感染和炎症，从而加速伤口的生理愈合。

随着时间推移，恢复可能是不完全的，导致进行性功能衰退和残疾加剧。Gilenya是一种广泛使用的口服药物。

AB8939可能为AML提供重要的治疗益处，尤其是那些预后最差的难治/复发性AML患者。

3期CARE-PWS研究目前正在美国和加拿大超过20个临床研究站点招募参与者，Levo公司预计很快将在澳大利亚开设更多的研究站点。

- mRNA-3927是Moderna获得的第二个罕见病快速通道资格 - mRNA-3927运用了与mRNA-1944（抗基孔肯雅病毒抗体项目）和mRNA-3704（甲基丙二酸血症项目）相同的专有LNP配方

FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。

用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。在美国，Ofev于今年9月获得FDA批准，用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速率。

结果显示，satralizumab联合免疫抑制剂治疗可显著降低NMOSD患者的复发风险，联合治疗显示出良好的耐受性和安全性。

近日，该公司宣布，在美国食品和药物管理局（FDA）的滚动审评（Rolling Review）程序中，已向该机构提交了naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可申请（BLA）的第一部分。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

该公司正在推进一条后期专利产品管线，用于治疗中枢神经系统疾病，并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外，该公司还与其他药企合作，利用其专有的、同类最佳的技术（如PharmFilm技术）将新分子推向市场。