罕见病信息网

首页 >孤儿药

孤儿药周报 | 默沙东靶向诺奖信号通路抗肿瘤小分子疗法、黏多糖贮积症基因疗法入围

FDA/EMA /CFDA

2020/06/29

上周FDA共颁发11项孤儿药资格，其中Oncternal Therapeutics研发的单克隆抗体cirmtuzumab斩获2项孤儿药资格
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血

FDA/EMA /CFDA

2020/06/28

这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法

FDA/EMA /CFDA

2020/06/28

据悉，MYCAPSSA该公司首个获批商业化的产品，也是FDA批准的首个口服生长抑素类似物（SSA）。
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！

FDA/EMA /CFDA

2020/06/27

此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2020/06/24

FDA还授予其NDA优先审评资格，这一资格授予给那些有可能在治疗、预防或诊断严重疾病方面提供重大改进的药物，该资格可使FDA标准审评的10个月缩短为6个月。
FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/23

erubicin治疗脑癌患者显示出积极的反应，包括由Reata进行的1期人类临床试验中的一个持久的完全缓解。
FDA授予ATX01治疗红斑性肢痛症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这一资格认定授予给那些可能治疗在美国影响少于20万人罕见病的药物。提供的益处包括免除费用、临床开发的经济激励措施，以及如果治疗方法获批，七年的市场独占权。
FDA授予Thrombosomes®治疗急性辐射综合症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这种紧急情况会立即对血液供应造成负担。需要血液制品来治疗与ARS综合征相关的出血和血小板减少(低血小板计数)。
FDA授予TLY012治疗系统性硬化症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

硬皮病临床前模型显示TLY012可逆转皮肤纤维化
FDA授予ATR-12治疗Netherton综合征儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/16

如果ATR-12获得批准，Azitra将有资格获得一张优先审评凭证，该凭证可用于该公司正在开发的另一种产品，使其药品上市申请获得优先审评资格。同时，该凭证可以出售或转让。
FDA授予EB 002治疗杜氏和贝克肌营养不良症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/16

贝克肌营养不良症是一种罕见的遗传性退行性疾病，可导致进行性肌肉萎缩衰弱和损失，主要影响骨骼肌和心肌。据估计，每1万8千分之一到3万分之一的男婴会患该病。

< ... 41 42 43 44 45 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部