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FDA授予DYN101治疗中央核肌病和肌管性疾病儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/20

Dynacure将有资格获得一张优先审评券，该优先审评券可被兑换用于获得针对其他候选产品的后续上市申请的优先审评，或可被出售或转让。
剑指神经元蜡样质脂褐质沉积症，Neurogene又一基因疗法获FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/08/18

基因检测可辅助确诊本病，目前尚无获批疗法用于控制疾病进展。
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2020/08/14

在HoFH患者（包括几乎没有低密度脂蛋白受体功能的患者）中显示疗效的试验性药物。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优

FDA/EMA /CFDA

2020/08/13

法布里病新药
FDA授予VTA-110治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/13

如果最终获得监管部门的批准，该药物的开发商有资格获得各种开发奖励，包括合格临床试验的税收抵免和7年的市场独占权。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优

FDA/EMA /CFDA

2020/08/12

此次BLA通过FDA的加速审批程序提交，FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标行动日期为2021年1月27日。FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论申请。
常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/08/12

这一资格认定为药物开发商提供了一定的潜在利益，包括FDA批准后的七年市场独占权，处方药用户费用减免和合格临床试验税收抵免。
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定

研究/数据

2020/08/11

Seelos将从协议援助、降低监管费用和市场排他性等多项激励措施中获益。欧洲孤儿药资格认定指南针对的是影响欧盟每10000人中不超过5人的疾病。
美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)

FDA/EMA /CFDA

2020/08/10

这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认

FDA/EMA /CFDA

2020/08/10

即Hcrt缺乏综合征（既往称猝倒型发作性睡病），患者脑脊液中Hcrt-1水平显著下降，2型则无显著下降。研究显示，1型的全球患病率约为0.02%～0.18%，中国患病率约为0.033%。
首个治疗SMA口服药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2020/08/10

这是FDA批准治疗SMA的第二个药物，但也是首个治疗这种疾病口服药物。

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