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孤儿药
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤儿科罕见病资格认定
研究/数据
2020/06/15
FDA将“儿科罕见病”(RPD)定义为在美国影响少于20万18岁及以下人群的严重或危及生命的疾病。该计划旨在促进开发预防和治疗RPD的新药和生物制剂。
FDA授予新型抗感染药物pravibismane治疗囊性纤维化肺病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/06/10
一般来说,细菌生物膜保护细菌病原体免受大多数抗生素和宿主免疫系统防御机制侵害,从而导致囊性纤维化相关的肺部感染呈现慢性、持久性的特点。
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/06/09
该病的症状通常起始于儿童期,伴有进行性胆汁淤积,发展为肝衰竭、肝硬化,最终需要肝移植。
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/06/09
该病的症状通常起始于儿童期,伴有进行性胆汁淤积,发展为肝衰竭、肝硬化,最终需要肝移植。
FDA授予BXQ-350治疗恶性神经胶质瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/25
这一资格认证还使该公司能够为1和2期药物临床试验申请研究资助,为特定研究费用申请税收抵免,还可免除FDA申请费,得到FDA额外的支持和更快的监管批复。
FDA授予治疗胶质母细胞瘤新疗法孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/23
孤儿资格认定使药物开发商有资格获得各种开发奖励,包括合格临床试验的税收抵免等。
首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy将于11月批准上市,将死亡风险降低88%!
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
全球首个早衰症药物!
罕见病创新药维达全开出首张处方 | 孤儿药
行业资讯
2020/05/20
5月18日,维达全软胶囊在中南大学湘雅三医院开出了湖南省首张处方,5月19日在广州医药大药房顺利完成广东省首单,正式开售。
FDA批准Fensolvi混悬注射液用于小儿中枢性早熟症
FDA/EMA /CFDA
2020/05/20
· Fensolvi是唯一获批用于治疗2岁及以上中枢性早熟症小儿患者的,每6个月皮下给药一次的醋酸亮丙瑞林。 · FDA的这项批准是基于一项一年给药两次、多中心、开放性、单臂3期研究的数据。 · Fensolvi在抑制性激素水平、阻止或逆转青春期进展方面表现出良好的临床疗效,具有良好的安全性和耐受性。
FDA授予LM-030治疗Netherton综合症快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/18
LM-030之前已获得FDA和欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定(ODD)和FDA的儿科罕见病资格认定(RPD)。
中国首个氘代药物安泰坦获批 用于治疗舞蹈病及运动障碍
FDA/EMA /CFDA
2020/05/17
亨廷顿病是一种罕见的致命的神经退化性疾病,亚洲每十万人中大约有0.4人患病平均发病年龄为40岁。舞蹈病则是无意识的、随机和突然的扭动和(或)转动,会发生在大约90%的病人中。
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