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主要研究者招募:黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目
行业资讯
2023/04/12
金石计划首批项目之一:黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目正在招募主要研究者。
FDA针对首款DMD基因疗法SRP-9001咨询委员会会议日期定在5月12日
行业资讯
2023/04/12
4月10日,Sarepta Therapeutics公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)细胞、组织和基因治疗咨询委员会针对SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)生物许可申请(BLA)会议的日期定在2023年5月12日。咨询委员会会议将以虚拟会议的形式举行。
又一款DMD基因疗法获FDA快速通道指定,直追辉瑞、Sarepta
行业资讯
2023/04/12
4月11日,Regenxbio公司宣布,美国食品药品管理局(FDA)已批准其杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法RGX-202的快速通道指定。这将会加快其进入DMD领域的步伐。
Dravet综合征临床表征特点,这里说清楚了
行业资讯
2023/04/11
Dravet综合征(Dravet syndrome, DS),原称婴儿严重肌阵挛癫痫(SMEI),因本病有25%的患儿始终不出现肌阵挛发作,是一种罕见的严重进行性癫痫性脑病。
速递!IL-36R单抗「佩索利单抗」拟纳入突破性治疗品种
行业资讯
2023/04/11
今日(4月11日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)的BI655130注射液拟纳入突破性治疗品种,拟定适应症为预防泛发性脓疱性银屑病(GPP)发作。
3款ALS新药迎来不同命运
行业资讯
2023/04/10
近期,3款肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药相续公布进展。
首个且唯一一个弗里德赖希型共济失调药物在美获批
行业资讯
2023/04/10
弗里德赖希型共济失调是一种极其罕见的进行性神经肌肉疾病,美国约有5,000例确诊患者。Reata生物制药公司宣布,药物适用于16岁以上青少年及成人弗里德赖希型共济失调患者。
遗传性血管性水肿RNA药物1期完成首批患者给药
行业资讯
2023/04/10
ADARx Pharmaceuticals是一家开发RNA-靶向治疗药物的临床阶段生物技术公司,该公司前不久宣布其ADX-324治疗遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)的1期临床研究中完成第一组给药。HAE是一种罕见遗传性疾病,可引起疼痛、快速且危及生命的肿胀发作。
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
行业资讯
2023/04/06
2023年4月4日,Zevra Therapeutics公司(以下简称Zevra)宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一项新药临床试验(IND)申请,以寻求批准KP1077治疗发作性睡病的1期临床试验。
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
行业资讯
2023/04/06
4月3日,顶点制药公司(Vertex)和CRISPR Therapeutics公司联合宣布,完成向美国食品药品监督管理局(FDA)滚动提交exagaglogene autoemcel(exa-cel)用于镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的生物制品许可证申请(BLA)。
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
行业资讯
2023/04/06
Avidity Biosciences公司发布公告称,在对AOC1001治疗1型强直性肌营养不良症(DM1)成年人1/2期MARINA试验数据更新后发现,此前出现的罕见神经系统问题似乎与AOC 1001没有直接关系。
志愿者们看这里!公益项目学习机会来啦
行业资讯
2023/04/04
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科学家揭示了改善动脉粥样硬化斑块易损性的新机制
行业资讯
2023/04/03
动脉粥样硬化是导致冠状动脉疾病的主要原因。动脉粥样硬化斑块的破裂或侵蚀,以及愈合能力受损,会导致急性冠状动脉综合征(ACS)患者发生血栓前事件。
罕见靶点!KMA CAR-T疗法进军多发性骨髓瘤
行业资讯
2023/04/03
近日,HaemaLogiX在美国癌症研究协会(AACR)年会上展示了其候选产品Kappa骨髓瘤抗原(KMA) CAR-T疗法的临床前数据,这一数据证明了这一疗法具有治疗多发性骨髓瘤(MM)的潜力。
代购罕见病药品氯巴占案一审宣判:“铁马冰河”免于刑事处罚
行业资讯
2023/04/03
3月31日上午,胡某某海外代购氯巴占案在河南省中牟县人民法院继续开庭审理。案件一审宣判,被告人胡某某构成非法经营罪,免予刑事处罚。胡某某,网名“铁马冰河”。公诉人提交新证据,并变更起诉罪名,由之前的走私贩卖毒品罪变更为非法经营罪。经过合议庭合议,法院当庭作出判决:胡某某犯非法经营罪,免予刑事处罚。
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