近日，辉瑞公司宣布，距离其B型血友病基因治疗药物fidanacogene elaparvovec（在美国名为Beqvez，欧洲名为Durveqtix）上市不到一年，便决定停止该产品的开发和商业化活动。

辉瑞在周五发布的声明中表示，“血友病基因疗法目前患者和医生的兴趣有限”。

Beqvez是一种一次性治疗药物，最初由Spark Therapeutics公司开发，辉瑞于2014年获得授权，并于去年4月获得美国批准，用于治疗B型血友病患者，该治疗的价格为350万美元。

美国还批准了另外两种血友病基因疗法：2022年11月，FDA批准了第一款血友病基因治疗，CSL公司用于治疗B型血友病的Hemgenix （etranacogene dezaparvovec）。2023年6月，FDA批准了第一款A型血友病基因治疗，BioMarin的Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）

这两种药物的销售都很缓慢。CSL尚未公布Hemgenix的具体数字，该药在美国的上市价格为350万美元。BioMarin公司报告的Roctavian收入为2600万美元，售价为290万美元。该公司已将销售范围限制在美国、意大利和德国，同时结束了大部分临床开发工作，将精力集中在其他业务上。

辉瑞公司放弃Beqvez的决定基本上标志着该公司退出了AAV基因治疗领域。这家制药商在2023年退出了早期研究，将精力集中在治疗杜氏肌营养不良症、A型血友病和B型血友病的后期基因疗法上。

这些项目现在都已放弃。去年7月，辉瑞公司在三期测试数据令人失望后放弃了杜氏疗法的开发，并在此过程中裁员约150人。

尽管如此，辉瑞公司似乎仍看好血友病这一疾病领域的潜力，但将重点放在了非基因疗法上。据路透社报道，辉瑞公司将继续投入资金和时间研发 Hympavzi，这是一种 IgG1 单克隆抗体，有助于促进凝血。2024 年 10 月，FDA 批准 Hympavzi 用于成人和青少年的血友病 A 和 B，该药物设计为每周皮下注射一次。