面肩肱型肌营养不良症RNAi疗法最新进展
行业资讯
2023/10/28
Arrowhead Pharmaceuticals前不久宣布,该公司已提交一份申请以启动ARO-DUX4的1/2期临床试验,ARO-DUX4是该公司正在开发中的研究性干扰RNA(RNAi)疗法,作为面肩肱型骨肌营养不良症(facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)患者的潜在治疗方法。