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获批后试验失败 这个基因治疗前景雾里看花?
行业资讯
2023/11/02
10月30日,万圣节前传来令人不安的消息。
治疗家族性地中海热的新药在中国获批
行业资讯
2023/11/02
10月31日,国家药监局官网最新信息显示,苏庇医药IL-1受体拮抗剂阿那白滞素注射液已获批用于治疗成人、青少年、儿童和8个月及以上婴幼儿患者的自身炎症性周期性发热综合征(又称家族性地中海热)。
一文了解LGS综合征 | 国际LGS宣传日
行业资讯
2023/11/02
每年 11 月 1 日是国际 Lennox-Gastaut 综合征宣传日,这是一项全球倡议,致力于提高人们对Lennox-Gastaut综合征的认识。
Phelan-McDermid综合征药物最新进展
行业资讯
2023/11/02
Aelis Farma是一家专门开发脑部疾病治疗方法的临床阶段生物制药公司,该公司前不久公布其候选药物AEF0217治疗Phelan-McDermid综合征的最新临床前数据。
全球首个 CRISPR 基因编辑治疗要来了?FDA 召开顾问会
行业资讯
2023/10/31
据 Nature 最新消息,一种基于 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的治疗方法,exagamglogene autotemcel(exa-cel),或将成为全球首个获得美国食品和药物管理局(FDA)批准的案例。[1]但在此之前,FDA 的外部顾问将检查基于 CRISPR 的镰状细胞病治疗方法的安全性。
“无肠人生”如何走出困境?国内首份报告呼吁各界关注
行业资讯
2023/10/31
一次饭后的急跑上楼与后来的延误治疗,彻底改变了余先生的人生。
全球首个 | 辉大基因RNA编辑疗法HG204获FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证,用于MDS
行业资讯
2023/10/31
•孤儿药资格认定(ODD)将会提供长达7年的上市后保护期和申请费豁免 •儿科罕见病资格认定(RPDD)允许获得批准的申办方有资格获得优先审查券(PRV),PRV可被用于任何后续产品上市申请的加速优先审查,且可以被出售或转让 •HG204是全球首个获得美国FDA授予RPDD和ODD双认证的CRISPR RNA编辑疗法,用于治疗MECP2重复综合征
Sarepta:III期研究未达主要终点,仍希望扩大DMD疗法适用人群
行业资讯
2023/10/31
10月30日,Sarepta Therapeutics公布了基因疗法SRP-9001(商品名:Elevidys)治疗4-7岁杜氏肌营养不良症(DMD)患儿的III期EMBARK研究结果。
新型RAF抑制剂申报上市,治疗儿科低级别胶质瘤
行业资讯
2023/10/31
10月30日,Day One宣布Tovorafenib单药用于治疗复发或进展型儿科低级别胶质瘤(pLGG)的新药申请(NDA)获FDA受理,PDUFA日期定为2024年4月30日。
全球首个获FDA“双认证”的基因编辑疗法,用于治疗MDS
行业资讯
2023/10/31
2023年10月31日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予HG204孤儿药(ODD)资格认定,用于治疗一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征(MDS)。这是继10月中旬被授予儿科罕见病药物资格(RPDD)后,HG204的潜在临床价值再次获得FDA认可。据悉,这是全球首个获得ODD和RPDD双认证的CRISPR RNA编辑疗
特发性肺纤维化试验首批患者完成给药
行业资讯
2023/10/30
IPF是一种病因不明的慢性、进行性和使人衰弱的肺部疾病。这种疾病预后不佳,大多数患者的呼吸系统症状恶化,肺功能下降,功能受损。目前批准的治疗方法已被证明可以减缓进展;但不能逆转临床衰退或恢复肺功能
基因疗法在治疗肢带型肌营养不良方面的最新进展发布
行业资讯
2023/10/30
Atamyo Therapeutics是一家专注于开发神经肌肉疾病的新一代基因疗法的生物技术公司。该公司前不久宣布在欧洲提交ATA-200的临床试验申请(CTA),ATA-200是γ-肌聚糖(SGCG)相关的肢带型肌营养不良2C/R5型(limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5,LGMD2C/R5)的基因疗法。
【综述荟萃】肌萎缩侧索硬化四大治疗路径上的新药探索
行业资讯
2023/10/30
神经炎症、蛋白质聚集、RNA代谢和氧化应激是医学对肌萎缩侧索硬化症长期探索后逐步锁定的四大潜在病理机制,也是指引新药研发的四大路径
Nature探讨罕见病基因治疗的困境:研发成功、公司却破产;科学家不得已竟出此下策!
行业资讯
2023/10/30
Strimvelis 是一种基因治疗药物,用于治疗一种叫做腺苷脱氨酶缺乏症严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的免疫系统遗传性疾病。
诺华SMA基因疗法营收下降;进博会进入倒计时;又一罕见病药品在博鳌乐城先行先试 | 壹周罕见药闻
行业资讯
2023/10/29
罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新,以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角,为您剖析最新、最热门的罕见病信息。
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