Opexa Therapeutics公司是一个为包括多发性硬化（MS）和视神经脊髓炎（NMO）在内的自身免疫病研发个体性的免疫疗法的生物制药公司，该公司宣布，基于一些之前已经指定阶段研究的完成，该公司已经和一位私人投资者达成了费用高达5,000,000美元的购买协议，成立该公司的NMO项目，包括预期的临床Ⅰ/Ⅱ期试验。

位于加州南三藩市的Threshold生物制药股份有限责任公司宣布，为治疗头颈部(SCCHN)或皮肤(SCCS)鳞状细胞癌复发及转移病人，该公司已开展TH-4000药物（Tarloxotinib）的二期临床试验。

加拿大蒙特利尔的制药公司Clementia宣布开始招募最小年龄为6岁的儿童患者参与其正在研发的治疗纤维发育异常骨化渐进症（FOP）的药物palovarotene的二期临床试验。

位于丹麦哥本哈根的Genmab A/S 公司宣布，daratumumab单药治疗复发性或难治性的多发性骨髓瘤患者的第I/II期试验的全部数据已经在《新英格兰医学杂志》刊出。在实验的第二阶段接受药物剂量16 mg/kg的病人之前接受了平均4种治疗，蛋白酶抑制药（PIs）和免疫调节药物(IMiD)对这些病人中64%的病人无治疗作用，这也正是目前多发性骨髓瘤的治愈标准。数据显示，本实验的第二阶段中药物剂

为了治疗胱氨酸病这一罕见疾病，印度理工学院马德拉斯分校的研究者们与胱氨酸病基金会展开合作，以研发特效药——半胱胺重酒石酸氢盐。

代谢组学/基因组学的结合推动了人类研究、治疗遗传病的进步，单纯的生化检测到基因的检测使我们的诊断更精准

打通孤儿药的市场通道，让孤儿药不再孤独

精准医学领域的大发展，将给罕见病防治带来全新希望

孤儿药研发更需多方协作

罕见病定义对于科研、治疗、药物市场准入及医疗保障等其他相关政策的制定具有重要作用

我国多地探索罕见病纳入医保

基因治疗生化公司AveXis在D轮融资中成功融资6500万美元，用来推进研发治疗脊髓性肌萎缩的一次性疗法。此病目前没有已批准的疗法。

CEL-SCI公司宣布，8月共有19位患者被纳入了Multikine（白介素注射剂）免疫疗法三期临床试验。这些患者均患有口腔/软腭部位的晚期原发性鳞状细胞癌，一种头颈部的肿瘤。截至2015年8月31日，这项世界上最大的头颈肿瘤三期临床研究纳入病患数已达540人。

位于德国汉堡的Evotec公司宣布，CHDI基金会与Evotec公司延长合作至2018年8月。在这期间，CHDI将会为55位Evotec的全职科学家提供资金。这个合作将利用Evotec公司在法国图卢兹和美国新泽西州普林斯顿的场所设备和额外的技术能力，为亨廷顿病——遗传的神经退行性疾病寻找新的治疗方法。

Corbus制药控股有限公司是一家关注罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病的临床制药公司，该公司宣布，其用于治疗弥漫性皮肤型系统性硬化病的研究性新药Resunab™ 的2期临床试验开始患者招募。