MediciNova股份有限公司宣布，在MN-166（异丁司特）对于早期和晚期ALS疗效的二期临床试验中，一位使用无创通气技术的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）晚期患者已首先进入评估阶段。为使晚期ALS患者也被纳入试验，MediciNova修订了准入标准，且这一修正方案也已被FDA（美国食品和药品监督管理局）批准。新修订的协议计划纳入应用及未应用无创通气技术的ALS晚期病人各60人。卡罗莱纳州神经

Spectrum药业是一家主要在血液学和肿瘤学方面进行整合营销及药物开发的生物技术公司。该公司今天发表了一项将EVOMELA用于多发性骨髓瘤患者自体移植（ASCT）时清髓性预处理的关键性临床研究的数据。这项由Froedtert医院及威斯康辛医学院的Parameswaran Hari博士主导的研究被发表在血液与骨髓移植生物学杂志（BBMT, Biology of Blood and Marrow T

基因检测被认为是治疗罕见病的希望，但检测能力远远大于解读能力。

罕见病领域需要更多的专业型临床遗传医生

对罕见病进行概念入法，再收录疾病，才能制定尽可能完善的医保政策

没有统一的获官方认可的罕见病定义，也没有针对罕见病患者的流行病学调查，使新药上市面临阻碍，罕见病患者无法获得有效药物

专家针对我国罕见病药研现状问诊开方

解决孤儿药立法缺位、罕见病流行病学官方统计不足等基础欠账非常重要，应以经济和政府“之手”建立必要的激励产研机制

罕用药的成功典范

中国仍缺少针对罕见病的专门科研基金和畅通的转诊体系，能够识别罕见病的临床医师，和能解读基因测序报告的遗传咨询师人数也仍显不足

中国的医疗大数据几乎没有，精准医疗远远没有到来。

Amicus公司收购罕见病生物技术公司Scioderm的工作已进入尾声。这一交易包括价值2.29亿美元的股票、现金以及约定高达6.18亿美元的额外支出。这一交易将拓展Amicus公司的罕见病药物产品线。

Omeros公司宣布了OMS721在治疗血栓性微血管病的Ⅱ期临床试验中新增积极数据。血栓性微血管病（TMAs）是一类罕见的、令患者逐渐衰弱甚至威胁生命的疾病，该病以机体器官微血管中过多的血栓（即血小板聚集）形成为特征，最常见的发病部位是肾和脑。OMS721是一种人单克隆抗体，在Omeros公司的甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2（MASP-2）项目中主要应用于治疗 TMAs，此项目包括非典型溶血性

西北生物制药公司（NW Bio），美国一家研发DCVax®个体化免疫治疗实体肿瘤的生物科技公司,日前证实了使用DCVax®-L治疗确诊的多形性胶质母细胞瘤（GBM）的三期临床试验正在进行，参与试验的患者也正按照签署的协定继续治疗。

近日，FDA授予Nutra Pharma生物技术公司的在研药物RPI-78M孤儿药资格（意为治疗罕见疾病的药物，并享有一定优惠政策），用于治疗0到16岁儿童的多发性硬化症（MS）。