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罕见病新药Unituxin面世挽救儿科致命性癌症

日前，美国FDA批准罕见病新药Unituxin，这是一款治疗儿童高危神经母细胞瘤的药物。

基因疗法：囊肿性纤维化有希望的疗法

一个改善的基因疗法能治愈患有囊肿性纤维化（CF）的小鼠。来自CF病人的细胞培养物也对这种疗法反应很好。这些令人振奋的结果来自于一项由位于比利时鲁汶大学的分子病毒学和基因治疗实验室组织的实验

FDA批准首个用于B型血友病治疗的体内蛋白置换平台技术

治疗性基因组编辑领域的前沿公司之一，Sangamo生物科学公司(Sangamo Biosciences)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准本公司研发的SB-FIX疗法的新药临床试验申请。SB-FIX 疗法基于“体内蛋白质置换平台(IVPRPTM)。这一Sangamo公司的专利技术，是一种可能治愈B型血友病的单一治疗方法，这也是体内基因组编辑技术第一次应用于临床。

FDA批准MediciNova公司治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新临床方案

MediciNova公司宣布FDA批准了该公司申请的用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者治疗的一项新临床治疗方案——一项单中心，开标生物标记物研究，用于评价NM-166（异丁司特）对ALS患者的治疗作用的临床试验

治疗多发性骨髓瘤药物NINLARO获准上市

Ninlaro获得了优先审查的资格，是一种孤儿药，于2015年11月20日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，与来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）合用可用于多发性骨髓瘤病人的治疗。

INNOVCare项目将为罕见病群体的社会需求发声

欧洲罕见病组织(EURORDIS)将在新一轮的INNOVCare项目中代表欧洲罕见病群体发声。

ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验

ProMetic生命科学公司（ProMetic Life Sciences Inc.）宣布启动在罹患囊性纤维化（CF）和相关糖尿病和肝硬化患者中进行双盲、安慰剂平行对照II期临床试验的计划。

地夫可特受试者项目将在美国杜氏肌营养不良症患者中开展

长期开展罕见神经病治疗研究的生物医药公司Marathon制药宣布，经由美国食品药品监督管理局（FDA）授权，公司将在符合试验标准的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者中开展地夫可特（Deflazacort）的非盲、扩大受试项目“ACCESS DMD”。

欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）

EuroGentest和欧盟人类遗传学会对基于NGS的遗传病诊断进行评估和验证，并制定了NGS诊断指南。

基因测序加油了，罕见病儿在等你！

随着各类技术手段的发展，例如高通量基因测序技术，医生们希望能提供给父母们更多关于罕见遗传疾病的答案，但罕见疾病的治疗可能还要再等一二十年。

万他维退出中国市场肺动脉高压患者面临断药危机

万他维没了，我该怎么办?

救命药撤退，再多冰桶又如何

罕见病并非远离你我，而是一个巨大的公共健康问题

罕见病救命药为何总缺货？

“孤儿药”短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。

万他维退出中国记

万他维退出中国像一把尖刀，在中国复杂的罕见病药品可及性问题上生生切出一个侧面。

令人敬佩的“罕见”医生丨上海公布17年罕见病诊治结果

基因诊断是目前最有效的罕见病诊断技术

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