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资讯
破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
研究/数据
2020/07/12
但作为一名血友病A患者，疾病使他不得不谨小慎微地活着。
辟谣丨罕见病都是无药可救的绝症？
行业资讯
2020/07/11
罕见病并非都无药可救！
突破！这一创新罕见病用药将实现“重庆造”
行业资讯
2020/07/11
重庆高新区与成都迪康药业股份有限公司（下称“迪康药业”）携手，迪康药业控股子公司——迪康尔乐创新药研发平台将落户西部（重庆）科学城。
罕见病家族基因有望被阻断 备孕应及早咨询
行业资讯
2020/07/11
就像在播种前对“种子”进行精挑细选，经过挑选后的健康“种子”才能植入子宫，从而生出健康宝宝，这样，罕见病家族基因有望因此被阻断。
Apellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
研究/数据
2020/07/10
Apellis与欧盟监管局的讨论也在进行中，计划在2020年第二季度与欧洲监管机构会面，讨论Pegcetacoplan治疗PNH的上市许可事宜。
成都男子身患罕见“马德龙病” 医院成功帮他减负
病友故事
2020/07/10
患上了全球目前仅发现400来例的罕见病——马德龙病
卢光琇：多举措预防遗传性罕见病 呼吁下一代不要生育罕见病宝宝
行业资讯
2020/07/09
一般人认为罕见病跟自己是没有多大关系的，这就存在一个误区。
CXA-10治疗局灶节段性肾小球硬化的二期试验患者招募完成
研究/数据
2020/07/09
· 招募到的患者人数超过目标，包括青少年在内共计33名患者 · Complexa预计将在今年下半年公布主要结果
专家：罕见病，我们的后代不应承受之疼
行业资讯
2020/07/08
正是这个基因，可以遗传到下一代身上，引起灾难的再次降临，很多农村家庭里，因遗传罕见病致贫、返贫的现象时有发生。
FDA批准基因疗法RP-L401治疗婴儿恶性石骨症的新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/07/08
P-L401由隆德大学授权，由Johan Richter博士和Ilana Moscatelli博士领导研究。该载体是通过与汉诺威医学院Hochschule博士Axel Schambach博士合作获得的许可。
FDA批准首款治疗肿瘤性骨软化症药物
FDA/EMA /CFDA
2020/07/07
与TIO相关的肿瘤释放一种肽激素样物质，称为成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。
Givosiran 治疗急性肝卟啉症的3期临床试验最新结果
研究/数据
2020/07/06
· ENVISION 3期临床研究评估了Givosiran对急性肝卟啉症(AHP)患者的疗效和安全性 · 与安慰剂相比，Givosiran治疗的AHP-患者的卟啉症发作率显著降低
pellis宣布计划提交Pegcetacoplan治疗PNH的上市申请
研究/数据
2020/07/06
Apellis与欧盟监管局的讨论也在进行中，计划在2020年第二季度与欧洲监管机构会面，讨论Pegcetacoplan治疗PNH的上市许可事宜。
全球首个FDA批准用于治疗CLD相关血小板减少症的口服TPO-RA类药物苏可欣®中国上市
FDA/EMA /CFDA
2020/07/05
此次在中国的上市，填补了国内CLD相关血小板减少症治疗领域的用药空白，并为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。
巴西人对罕见病认知有限 或影响治疗和下一代健康
行业资讯
2020/07/05
然而在调查过程中，有超过四分之一（26%）的受访者认为大多数罕见病能够完全治愈，在55岁以上群体中的这项比例更高，达到28%。
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