PIF Partners前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专利研究治疗药物101-PGC-005（‘005）儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗系统性幼年特发性关节炎（systemic juvenile idiopathic arthritis，sJIA）发作。‘005是地塞米松的IA型前药，靶向CD206+巨噬细胞。目前，‘005正在印度9个中心进行3期临床试验，用于治疗新冠肺炎诱导的ARDS。

PIF Partners首席执行官Alec Goldberg表示：“我们很高兴FDA认识到‘005的潜力，可以解决患有sJIA的儿童严重未满足的医疗需求。这一资格认定是一个关键性里程碑，加强了我们对开发罕见儿科炎症疾病创新疗法的承诺。通过用最强大的抗炎化合物靶向活化的巨噬细胞，我们提高了疗效并降低了毒性。至关重要的是，我们已经证明HPA系统没有受到抑制，从而补充而不是取代了天然的抗炎反应。我们渴望推进我们的临床计划，并将我们的研究扩展到以全身炎症为特征的其他罕见病。”

FDA授予RPDD，以促进严重或危及生命的疾病的新药和生物制剂的开发，这些疾病主要影响18岁以下的儿童，在美国影响不到20万人。这一资格认定使PIF Partners有资格在‘005批准后获得优先审评凭证（PRV）。PRV可以兑换以获得后续上市申请的优先审评，将审评过程从标准的10个月加快到6个月。

根据罕见病信息网的统计，针对全身型幼年特发性关节炎（sJIA）这一适应症，全球目前已有至少6款药物获批上市（数据截止至2024年6月）。sJIA治疗策略包括非甾体抗炎药、激素药、免疫制剂、生物制剂等。

| 关于sJIA

sJIA是一种罕见且严重的自身炎症性疾病，影响16岁以下的儿童。与其他形式的幼年关节炎不同，sJIA的特征是全身症状，如高烧、皮疹、肝脾肿大、心肺内层炎症（浆膜炎），以及持续的关节炎症。sJIA约占所有幼年特发性关节炎病例的10-20%。

该疾病带来了重大挑战，包括慢性疼痛、生长迟缓、关节损伤和潜在危及生命的并发症，如巨噬细胞激活综合征（MAS）。目前的治疗选择有限，通常涉及长期使用皮质类固醇和免疫抑制药物，这可能会产生严重的副作用。迫切需要新的疗法，能够有效地管理全身和关节相关症状，并提高安全性。

原文标题：

PIF Partners Granted FDA Rare Pediatric Disease Designation for Its Proprietary Small Molecule in Treating Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Flares

译：黄娟