国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动
发布时间：2024/11/25
11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
ALS是一种无法治愈的严重的神经退行性疾病，选择性地损伤皮层与脊髓内的运动神经元。大多数患者在确诊后2-5年内因呼吸衰竭去世。FUS基因突变与一种特别侵袭性的ALS类型相关，其特点是发病早且进展迅速。这些突变导致毒性FUS蛋白的积累、定位错误以及神经元内异常包涵体的形成，最终引发运动神经元退化。
目前，全球范围内仅有两款药物被批准用于治疗渐冻症：利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone）。这两种药物虽能延缓病程发展，但效果有限，且无法逆转神经元损伤。
RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。
作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的FUS-ALS患者带来了改善预后的新希望。这是该公司在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证，表明了该公司征服ALS的坚定承诺。
孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项激励措施，包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。
今年4月，蔡磊先生与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。
此前，中美瑞康治疗ALS的另一款药物RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药认定，随后获得FDA临床试验许可，并于2024年5月获得中国药监局许可开展临床研究。
