Pharming Group近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Ruconest（conestat alfa），用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿（HAE）儿童患者，治疗急性血管水肿发作。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。

Ruconest是一种重组人C1酯酶抑制剂的类似物，通过重组DNA技术从转基因兔子的奶液中纯化生产。在欧盟，该药于2010年被批准用于治疗HAE成人患者、2016年被批准用于治疗HAE青少年患者。如果获得EC批准，Ruconest在欧盟的适用年龄范围将进一步扩大至≥2岁的HAE儿童患者。

遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的疾病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，其特征是身体不同部位的皮肤、呼吸道和内脏自发和反复出现肿胀（水肿发作）。喉咙、鼻子或舌头的水肿特别危险，可能危及生命，并可能导致气道阻塞。Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作，帮助减轻患者的症状。

CHMP的积极审查意见，基于一项儿科调查计划（RIP），该计划包括一项在HAE儿童患者中开展的II期研究。这是一项开放标签、单臂研究，共入组了20例HAE儿童患者，评估了Ruconest在50U/kg剂量下对2-13岁HAE患儿的药代动力学、安全性和疗效。研究中，20例HAE儿童以50U/kg剂量（最大4200U）治疗了73次HAE发作，并在父母协助的情况下完成了视觉模拟量表（VAS）评估。

结果显示，接受Ruconest治疗后，患者症状取得临床意义的缓解：给药至开始缓解的中位时间为60分钟（95%CI:60-653）、给药至最小症状的中位时间为123分钟（95%CI:120-126）。仅有3/73（4%）的患者接受了第二剂Ruconest治疗。研究中，Ruconest的安全性和耐受性良好。没有患者因不良事件退出研究，未发现相关的严重不良事件、过敏反应或中和抗体。

原文出处：CHMP Adopts Positive Opinion for Treatment of Acute Angioedema Attacks in Children With Hereditary Angioedema With RUCONEST